독립적인 두번째 임상 3상 결과 발표
"VM202가 재생의약임을 보여주는 결과 나타나"
"통증성 DPN에 대해 미국에서 실시한 임상 3-1B상에서 주평가·부평가 지표인 12개월 안전성과 유효성 지표를 모두 입증하는 데 성공했다"
헬릭스미스는 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 엔젠시스(VM202-DPN) 임상 3-1B상 자체 결과에 대해 7일 이 같이 공시했다.
이 임상은 FDA로부터 별도의 임상시험 계획서 승인 과정을 거친 독립적인 두번째 임상 3상이다. DPN 3-1B 임상 목표는 임상 3-1상에 참여한 DPN(통증성 당뇨병성 신경병증) 환자 대상으로 VM202 첫 투여 후 12개월 시점에서 안전성·유효성을 조사하는 것이다.
헬릭스미스는 "이번 임상에는 3-1상에 참여한 25개 병원 중 체계적으로 임상을 수행한 12개 병원이 참여했다. 피험자는 총 101명이다. DPN 3-1B 임상이 승인된 올해 1월 이후에 (기존 3-1상에서) 270일 추적 관찰이 끝나지 않은 사람만 모집했기 때문에 규모는 작지만, 환자·병원 참여도가 높고 VM202 사용 경험이 풍부해 데이터 품질이 우수할 것으로 기대됐던 집단이었다"고 했다.
다음은 헬릭스미스 공시 전문.
1. 안전성: 지난번의 DPN 3-1 임상과 마찬가지로 뛰어난 안전성을 보였다. VM202와 위약군 간 이상반응 (AE)의 빈도와 정도에 차이가 없었고, 약물과 관련된 중대이상 반응(SAE)도 관찰되지 않았다. AE가 발생한 피험자의 빈도는 VM202군 21.5%, 위약군 25.0%로서 VM202군이 위약군 보다 낮았다.
2. 유효성(통증 감소 효과): ITT 집단 (N=101)에서 6, 9, 12 개월에서의 VM202의 통증감소 효과는 위약 대비 통계적으로 유의미하게 높은 바, p값은 각각 0.010, 0.044, 0.046이었다. 위약 대비 VM202의 통증감소 수치 즉 델타값은 6, 9, 12개월에서 각각 1.1, 0.9, 0.9였다.
3. DPN 약물인 가바펜틴(뉴런틴)과 프리가발린(리리카)을 복용하지 않는 집단에서의 통증감소 효과: 약물 미복용자 그룹(N=53)에서는 VM202의 통증감소 효과가 ITT 집단 대비 더욱 높았다. 즉 6, 9, 12개월에서의 델타값이 각각 1.3, 1.2, 1.5로서 높은 통증감소 효과를 보였고, p값은 0.031, 0.050, 0.016으로서 통계적 유의미성 역시 높았다.
4. 재생의약 잠재력: 이번 임상의 추적관찰 종료 시점은 첫 주사(Day 0) 후 12개월(365일)인데, 이는 VM202를 마지막으로 투여한 Day 104로부터 261일(8.7개월)이 지난 때다. VM202는 약물 투여 후 3일이 지나면 99.9999% 없어지고, 유전자 발현 기간은 2주다. 약물이 완전히 없어지고 단백질 발현도 없는 상황에서 VM202의 통증 감소 효과가 8개월 이상 지속된다는 것은 VM202의 신경 재생 효과를 시사하는 것으로서, 이는 VM202가 재생의약임을 보여주는 결과다.