헬릭스미스 김선영 대표 "DPN 후속임상 철저히 준비"
헬릭스미스 김선영 대표 "DPN 후속임상 철저히 준비"
  • 김경애
  • 승인 2019.09.26 10:16
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26일 오전 9시 30분 기자간담회서 밝혀
기존 임상 타임라인 대비 6개월 정도의 지연 예상
김선영 헬릭스미스 대표이사
김선영 헬릭스미스 대표이사

"엔젠시스(VM202) 약물 효과에 대해 자신하고 있다"

김선영 헬릭스미스 대표이사는 26일 오전 9시 30분 한국언론진흥재단에서 기자간담회를 열어 당뇨병성 신경병증 유전자 치료제 'VM202'의 DPN 3-1상 결과에 대해 이 같이 밝혔다. 

앞서 헬릭스미스는 "당뇨병성 신경병증 치료제 VM202의 3상에서 위약과 약물 혼용의 가능성이 발견됐다. 이에 따라 피험약 혼용 가능성으로 플라시보와 엔젠시스의 효과가 크게 왜곡돼 명확한 (유효성에 대한) 결론 도출이 불가능하게 됐다"고 23일 공시한 바 있다. 

이날 김선영 대표는 "VM202의 안전성은 2상에 이어 3상에서도 재확인됐다. 또, 위약(Placebo)과 활성 약물(Active Drug)의 혼용 등 문제 환자를 제외한 438명의 피험자를 대상으로 분석한 결과, '명백한 오류에 해당하는 환자를 제외한 분석'(adjusted ITT)에서 P-Value는 3·6개월 시점에서 통계적으로 유의한 결과가 나타났다. P-Value는 3개월에 0.0089, 6개월에 0.0018로, P값이 0.01이 나온다는 것은 이 데이터가 사실일 가능성이 99%라는 것"이라고 했다. 

김 대표에 따르면, 환자 등록이 가장 많고 임상시험 컨트롤(Control)이 잘 이뤄진 3개 병원의 피험자 150명을 대상으로 한 분석에서 통증 감소 효과의 P-Value는 3개월 0.023, 6개월 0.0008로 나타났다. 조정 ITT(Intent To Treat) 내 통증 완치 환자는 위약군에서 2명(1.5%)·약물 혼용에서 14명(4.7%)이며, VM202 그룹에서 완치 환자는 위약 대비 3배 이상 높았다. 참기 어려운 통증(VAS) 또한 위약군에서 1.5%·약물 혼용군에서 7.3%로, 4배 이상 높았다. 

김 대표는 "DPN 후속 임상은 규모를 줄인 2~3개를 진행할 예정이며, 철저하게 준비해 성공하겠다. DPN과 똑같은 비중으로 루게릭병(ALS)·샤르코마리투스병(CMT)과 같은 희귀질환 임상을 진행해 BLA(생물의약품허가)를 조기 획득하고, 유리한 약가를 받는 전화위복의 기회로 만들겠다"면서 "데이터 품질 관리, 환자 등록 기준 강화, 임상자·환자 대상 교육 프로그램 마련, QC 요원 사이트 투입 등 임상 퀄리티 컨트롤(Quality Control)을 최고 수준으로 강화해 최상의 결과를 도출하겠다."고 했다. 

그는 "6개월 내 후속 3상을 시작해 2021년 임상종료 후 2022년 BLA를 제출할 계획인데, 기존 임상 타임라인 대비 6개월 정도의 지연이 예상된다"고 했다.



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