국내에서 환자들이 유달리 구하기 힘들었던 쿠싱증후군 치료제 '이스투리사'와 골관절염 치료를 위한 '하이알플렉스'가 식품의약품안전처의 글로벌 혁신 제품 신속 심사 이른바 'GIFT'의 목록에 각각 등재됐다. 이들 제품의 일반심사 기간 단축 등을 비롯해 실제 진입시점이 일반 허가 과정 대비 짧아진다는 점에서 향후 이들 제제의 시장 진입이 더욱 빨라질 것으로 전망된다.

식약처는 6일 해당 두 제품의 GIFT 대상 지정 품목을 알렸다. 식약처에 공개된 내용을 보면, 레코르다티코리아가 신청한 이스투리사(성분 오실로드로스타트)는 성인의 내인성 쿠싱증후군 치료를 위해 신속 심사에 돌입했다. 해당 약물은 부신에서 코르티솔 행압성 마지막 단계를 담당하는 효소인 'CYP1181'을 억제하는 약으로, 기존 치료법이 없어 GIFT 대상 품목으로 정해졌다.

이스투리사는 이미 미국 식품의약국(FDA)에서는 지난 2020년 3월 6일, 유럽의약품청(EMA)에서는 지난 2020년 1월 9일 허가를 받은 바 있으다. 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에서도 이듬해인 2021년 3월 23일 시판 허가를 받았다.

한편 이 날 식약처는 신풍제약의 골관절염 치료제인 하이알플렉스주를 GIFT 19호 대상 품목으로 지정하는 내용도 함께 전했다. 하이알플렉스(헬세메틸렌디아민으로 가교결합된 히알루론산나트륨겔)는 관절강내 투여해 윤활제 및 충격 흡수제로 작용해 관절 통증을 줄이고 연골의 퇴행을 억제하는 기전이다. 신풍제약은 해당 품목을 슬관절의 골관절염에 쓰는 약으로 신청했다. 해당 제제는 아직 국외 규제기관으로부터 허가받지는 못했지만, 혁신형 제약기업 개발 신약으로 분류돼 빠른 심사가 가능해졌다.

특히 이번에 18호 품목으로 지정된 이스투리사의 경우 쿠싱증후군을 앓고 있는 이들에게 관심이 높았던 만큼 이번 허가가 더욱 관심을 끌 수밖에 없다. 쿠싱증후군은 부신에서 코르티솔 분비량이 많아져 생긴 질병을 아우르는 이름이다. 쿠싱증후군의 경우 수술을 통한 종양 제거와 방사선 치료, 감마나이프 수술 등이 쓰인다. 그동안 '케토코나졸'이 쓰였지만, 2013년 간 손상 위험으로 해당 성분 제제를 사용할 수 없게 됐다.

그나마 노바티스가 개발해 국내에 판매하던 '시그니포주'가 남아 사용 가능한 치료제는 있었지만, 노바티스가 제품 판권을 레코르다티에 넘기면서 2022년 말단비대증 치료제인 '시그니포라르주'와 함께 허가가 취소돼 국내 유통이 불가능했었다.

이런 가운데 올해 레코르다티가 한국지사인 레코르다티코리아를 세우며 한국 시장에 진입했고, 자연스럽게 또다른 쿠싱증후군 치료제인 이스투리사가 허가 신청을 통해 시장에 얼굴을 보인 셈이다.

이와 함께 기존 골관절염에 쓰이던 히알루론산 제제를 개선해 투여 주기를 6개월에 1회로 늘린 하이알플렉스 역시 시장에 등장시 경쟁 구도가 펼쳐지는 흥미로운 약이될 전망이다. 해당 제제는 LG화학이 개발한 6개월 1회 투여 히알루론산 겔 제제인 '시노비안주'의 개량신약이다. 특히 임상 3상 과정에서 시노비안 대비 비열등성 등을 입증했다는 게 신풍제약 측 설명이다. 이미 시장에서 다수의 제품이 나와 있지만, 개량신약으로 이들과는 차별화를 시도할 수 있다는 점이 흥미로운 상황이다.

한편 GIFT 제도는 우선심사를 활성화하고자 마련된 제도로 △일반심사 기간 120일 대비 짧은 심사기간(90)일 △임상 초기부터 우선심사 대상 지정 △안전성과 직접적으로 관련 없는 일부 자료의 경우 시판 후 제출 가능 △수시 동반 심사 △심사자와의 소통 △의약품국제조화회의(ICH) 등 글로벌 심사기준을 먼저 적용하는 등의 혜택이 있다.

특히 GIFT 지정의 경우 보건복지부 및 건강보험심사평가원, 식약처가 함께 진행하는 '허가-급여-약가 협상' 병행 시범사업의 필수적인 요소라는 점에서 이들 제제가 향후 시장에 얼마나 빨리 진입할 수 있을 지 관심이 모아진다.