한올바이오파마와 대웅제약이 공동 개발하는 안구건조증 신약이 미국 임상 3상에서 통계적 유의성을 확보하며 순조로운 출발을 알렸다.

박승국 한올바이오파마 대표이사는 21일 인터컨티넨탈 코엑스에서 기자간담회를 열어 HL036의 미국 첫 번째 임상 3상(VELOS-2 study) 탑라인(Top-Line) 결과를 발표했다. 

이번 3상은 미국 안과 전문 CRO(Contract Research Organization)인 오라(Ora)를 통해 미국 전역 12개 임상시험 기관에서 637명의 안구건조증 환자를 두 그룹으로 나눠 HL036 0.25% 점안액과 위약(Placebo)을 8주간 1일 2회 점안하는 방식으로 진행했다.

유효성은 객관적 지표(Sign)와 주관적 지표(Symptom)로 구획해 각각 평가했다. 객관적 평가의 경우 안구를 상부 SCSS, 중앙부 CCSS, 하부 ICSS 지표로 나눠 각 부위의 각막 손상 개선 정도를 측정했다. 그 결과, 부평가 변수인 CCSS(p=0.0239)·TCSS(p=0.0452) 지표는 위약 대비 통계적 유의성을 입증했으나, 주평가 변수인 ICSS는 목표에 도달하지 못했다. 

주관적 평가는 눈의 불편감을 조사하는 ODS(Ocular Discomfort Score)와 안구 건조감을 평가하는 EDS(Eye Dryness Score) 지표를 함께 측정했다. ODS는 투약 시작 후 2주(p=0.0624)와 4주(p=0.0570) 시점에서 위약 대비 현저한 개선 효과가 나타났지만, 8주 시점에서 통계적 유의성(p<0.05)이 나타나지 않았다. 반면, EDS의 경우 투약 시작 후 8주 시점에서 위약 대비 통계적 유의성(p=0.0334)이 확인됐다. 

안전성 평가는 투약기간 중 안구를 비롯해 전신에 나타나는 모든 이상반응을 기록하며 위약·HL036간 차이와 약물 관련성을 분석했는데, 위약과 차이가 없었고 알러지 반응은 1% 미만으로 나타났다. 

박승군 대표는 "안구건조증 임상은 한 번의 임상을 통해 목표에 도달하는 게 아닌, 여러 번 임상을 통해 맞춰나가는 과정이다. 우리는 당초 유효성을 보기 위한 3상을 세 번으로 계획해 목표에 도달할 생각이었고, 이번 임상을 통해 우리 물질이 최종 목표에 도달할 수 있는 방향에 대한 정보를 충분히 확보했다"고 말했다. 

HL036의 미국 첫 3상의 최종 결과는 바이오마커 분석과 서브그룹 분석을 마치고, 오는 5월 열리는 안과학회(ARVO 2020)에서 발표될 예정이다. 

박 대표는 "임상적·상업적으로 더욱 의미가 있는 CCSS·TCSS에서 유의성이 확인된 건 커다란 진전이다. 우리가 개량한 물질이 우수한 안구 분포율을 보여 전체적인 효과가 나타난 게 아닌가 싶다"며 "이번 결과를 바탕으로 미국 FDA와 소통해 다음 단계를 어떻게 끌고갈지 정리할 예정이며, 이를 바탕으로 (부평가지표를 주평가지표로 변경해) 두 번째 3상을 진행할 계획"이라고 밝혔다.