'킴리아'와 '졸겐스마' 등에 대해 성과기반 급여가 적용되고 있는 가운데, 건강보험심사평가원은 다른 고가 항암제와 희귀질환 치료제로 확대, RWD(실제임상자료)·RWE(실제임상근거)를 활용한 성과기반 의약품 급여관리에 나설 계획이다. 고비용 의약품의 환자 접근성 향상과 건강보험재정 관리, 두 마리 토끼를 잡는 방안으로 'RWE 활용 사후 급여 관리'가 대두되고 있는 상황이지만, 적용 대상 선정과 분석과정의 투명성 등은 논의가 필요할 것으로 지적됐다.

심평원은 20일 가톨릭대 의생명산업연구원에서 'RWD·RWE 활용 의약품 성과기반 급여 관리 방안' 공청회를 개최했다. 이날 변지혜 심평원 부연구위원은 "지난 2019년부터 임상적 불확실성을 가진 의약품의 급여 관리에 대한 연구와 논의를 해 왔다"며 "킴리아와 졸겐스마를 성과기반 위험분담제 형태로 도입했고, 지난 국정감사에서 치료 실패 케이스가 많다고 했지만 건강보험 입장에서는 큰 타격이 없었다. 제약사에서 치료 실패에 대한 리스크를 같이 부담했기 때문"이라고 말했다.

재정 지출에 대한 위험 부담을 이유로 급여 적용을 지연시키는 것보다 진입로를 열어주는 대신 사후 관리로 제약사와 리스크를 분담하는 것이기 때문에 회사 측에 일방적으로 부담을 주는 제도는 아니라는 것이다. 변 부연구위원은 이 같은 사례를 바탕으로 심평원의 '성과기반 급여 관리 절차(안)'에 대해 설명했다.

변 부연구위원에 따르면 제약사가 고가의약품 등재 신청을 하면, 심평원에서 이를 검토하고 전담 부서에서 이를 깊이있게 들여다 본다. 전문가와 협업을 통해 임상효과, 비용·효과성 재정영향 예비조사를 시행한 후 다시 전담 부서는 불확실성을 위한 RWD 목록 정의, RWD 수집조사표 개발 , RWE 평가계획 등을 수립한다. 이후 전문소위원회에서 데이터 수집에 대해 논의한 후 국민건강보험공단에서 가격 협상을 하는 순서다.

변 부연구위원은 "급여 등재가 지연되면서 외국보다 임상 결과(발표)가 늦는 경우가 있었지만, 데이터 같은 경우 더 앞당길 수 있고 동시에 국가에서 정부 데이터로 학회와 연구하는 것도 할 수 있을 것"이라며 "또 실제 임상 데이터가 모아지면 필요시 급여 기준을 축소하거나 확대할 수도 있고, 약가 조정이나 환급률 조정에도 활용할 수 있게 된다"고 밝혔다.

다만 심평원은 모든 약제에 대해 성과 기반 급여 관리를 적용하지 않고, 평가가 필요한 약제를 선정한 후 평가에 필요한 데이터만 수집할 예정이다. 이미 각 병원에서 혈액검사 등의 결과는 자동으로 불러올 수 있는 기반이 마련돼 있는 만큼 RWD 관련 링크만 더 추가하겠다는 계획이다.

심평원은 고가 의약품 급여 등재시 불확실성이 높다고 평가되는 경우, 등재 후 해당 불확실성을 모니터링할 방침이다. RCT의 결과인 효능과 실제 진료현장의 결과인 효과의 결과를 비교, 신약 사용으로 인한 안전성 모니터링, 급여 등재시 경제성 평가를 제출했으나 ICER 결과값에 불확실성이 있다고 평가되는 경우, 경평 자료를 제출할 수 없는 경우 급여 등재 후 비용·효과성 모니터링, 대상 질환의 유병률·발생률에 대한 불확실성 성과 평가 이후 급여기준 조정이 필요한 경우(재정영향 모니터링), 불확실성이 복합적인 경우 등이 있다.

변 부연구위원은 "이 제도 자체가 오히려 접근성을 향상시킬 것이라고 기대한다"며 "급여 진입문을 열어주고 효율적으로 데이터를 모으면 결국에는 국내 환자들한테도 조금 더 효과적이고 안전한 의약품 사용이 될 것이다. 회사도 앞으로는 리스크를 같이 부담했으면 한다"고 말했다.

이날 패널 토론에서는 성과기반 급여 관리시 보완해야 할 점에 대한 지적이 나왔다. 

한은아 연세대 약대 교수는 "RWD에서 RWE를 도출해서 의약품과 관련된 전 스펙트럼 의사결정에 사용하려는 것은 더 이상 그 자체에 대해 의문을 제기할 시점은 지났다"며 "근거가 부족하거나 근거는 있지만 재정적 관점에서 평가가 필요한 고비용 약제가 대상이 될 것인데, 이들은 임상시험에서 확인되지 못한 정보를 얻고자 한다는 공통점이 있다. 허가 단계와 급여 단계 RWD는 궁극적으로 다르지는 않을 것이다. 하지만 RWD를 구축하고 운영하는 정부 주체는 다를텐데, 정부간 보다 면밀한 협업이 필요하다"고 밝혔다.

한 교수는 이어 "급여 재평가의 이유는 결국 재정건전성"이라며 "실제 제도 운영에 있어서 성과 연계 지불을 더 강화한다던가 별도 기금 운영 등의 방안이 제도와 동시에 논의돼야 한다고 생각한다"고 덧붙였다.

서동철 의약품정책연구소 소장은 "RWD/RWE 분석에서는 늘 투명성 이슈가 따라다닌다"며 "같은 환자를 고른다고 하더라도 기간에 따라 결과가 다를 수 있고, 데이터 소스가 다르면 다른 결과가 나온다. 분석 방법에 대한 투명성이 확보돼야 결과를 가지고 상대방을 설득할 수 있을 것"이라고 강조했다.

유미영 심평원 약제관리실 실장은 "건강보험 의약품 관리 측면에서는 혁신적인 고가 신약 접근성 관련 사회적 요구도는 커지는데, 임상적 효과나 재정 관리는 불확실성이 너무 크기 때문에 사실은 합리적인 건강보험 재정 관리가 어려운 상황"이라며 "한꺼번에 다 할 수는 없지만 평가가 필요한 우선 순위를 정해 약제들의 사후 관리를 해야하는 시기"라고 말했다.

그러면서 유 실장은 "RWD·RWE를 통해 수집된 자료를 바탕으로 부작용이나 안전성에 대해 재검토할 수 있을 것이며, 경제성 평가 생략 약제들에 대해 경제성 평가를 추가로 해올 것을 요구한다던가, 심평원 측에서 할 수도 있을 것으로 보인다"며 "공청회에서 나온 의견을 숙제로 실무 측과 더 많이 논의하겠다"고 밝혔다.

오창현 보건복지부 보험약제과 과장은 "현재 성과 기반 급여 관리는 효과가 미진할 경우 환급하는 '위험분담제'와 '사전승인제'가 운영되고 있다"며 "하지만 경제성 평가를 생략하는 약제 관리에 아쉬움이 있었는데, RWD/RWE를 활용해 해당 부분을 커버할 수 있지 않을까 생각한다"고 말했다.