디앤디파마텍(대표이사 이슬기)은 퇴행성 뇌신경질환 신약개발을 주도하고 있는 미국 자회사 뉴랄리(Neuraly)가 파킨슨병 치료제 후보물질 NLY01의 미국 임상 2상 환자 모집을 완료했다고 18일 발표했다. 올해 3월 말 기준 131명에 대한 투약이 종료됐고, 118명에 대한 투약이 진행 중이다. 목표했던 240명의 환자모집을 초과해 총 255명의 초기 파킨슨병 환자를 모집했다.

연구개발을 총괄하는 이슬기 대표이사는 "공식 환자등록은 4월 내 완료될 것으로 예상하며, 36주 투약기간을 고려하면 내년 1월 내 모든 투약이 종료될 것으로 보인다"며 "유효성 확인을 위한 임상시험이 본격화됨에 따라 퇴행성 뇌질환의 근본 치료 신약을 제공할 수 있도록 총력을 다하겠다"고 말했다.

회사 측 설명에 따르면, NLY01은 글루카곤 유사 펩타이드-1 수용체(GLP-1R) 작용제로 신경염증 반응의 근본 원인이 되는 미세아교세포의 활성을 억제해 성상교세포의 과활성화 과정을 선택적으로 차단, 신경독성물질의 분비를 막는다. 이를 통해 뇌신경세포를 보호하고, 뇌 신경염증 반응을 차단하는 기전이다.

해당 임상 2상은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조로 실시되는 연구로 미국 및 캐나다 내 60개 이상의 임상 시험기관에서 초기 파킨슨병을 앓고 있는 환자 총 255명을 대상으로 저용량, 고용량 및 위약 투여로 진행된다. 주 평가 지표는 기준선에서 36주까지 파킨슨병 평가 척도인 MDS-UPDRS(Movement Disorder Society-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale, 운동장애 사회적 통합 파킨슨 질병 등급 척도) Part II 및 III 합계 점수 변화 차이다. 내년 7월경 톱라인(Topline) 결과를 확인할 수 있을 것으로 예상된다.

앞서 진행한 NLY01 임상 1상 시험에서는 내약성과 안전성을 확인했으며, 주1회 투약 가능성을 확인했다. NLY01의 체내 반감기는 약 12.5일로 매우 긴 반감기를 보였으며, 이를 통해 부작용 없이 혈중 약물농도를 높이고 약물에 대한 노출을 증가시켜 뇌로 전달되는 약물의 양을 높일 수 있을 것이라고 회사 측은 기대했다.