희귀의약품으로 지정된 한국아스텔라스제약의 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) '조스파타'가 급여 첫 관문인 암질환심의위원회 문턱을 넘었다. 

4일 관련업계에 따르면 지난달 24일 개최된 암질심에서 조스파타는 임상적 유용성 등이 있는 것으로 결론이 났다.

작년 3월 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 조스파타는 FLT3는 저해제다. 

FLT3는 조혈모세포와 조혈전구세포의 생존, 증식, 분화, 세포자멸사 등에 중요한 역할을 하는 효소로, FLT3 돌연변이가 발생하면 하위 신호 전달이 과활성화되면서 세포가 비정상적으로 증식하게 돼 백혈병이 발병한다. 

AML 환자의 1/3은 FLT3 유전자 변이를 동반하고 있는 것으로 알려진다. 

일반적으로 AML은 1차 항암요법으로 안트라사이클린 등 2~3가지 약제를 병용투여하고 있다. 치료를 통해 50~70%가 완전관해에 도달하지만 50%가 재발한다.

특히 FLT3 유전자 변이를 가진 환자들은 예후가 나빠 조스파타의 급여등재를 기다리고 있는 상황이다. 

임상데이터도 나쁘지 않다. 조스파타는 제3상 임상연구 ADMIRAL(2215-CL-0301)에서 'FLT3' 돌연변이 양성 R/R AML환자들에게 적용 시 무사건 생존율(EFS), 완전 관해(CR), 완전 관해/부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CR/CRh) 비율, 수혈 의존성 등에서 긍정적인 결과를 얻었다. OS도 개선시키는 것으로 확인됐다.

임상적 유용성을 입증한 조스파타는 약제급여평가위원회, 건보공단과의 약가협상, 건강보험정책심의위원회 결정 등의 과정을 밟으면 급여가 적용된다.