"2020년은 인공지능(AI) 신약개발의 주요 이정표 같은 한 해였다. 영국 AI 신약개발 회사 엑센시아(Exscientia)가 발굴한 후보물질이 AI로 디자인한 후보물질 중 세계 최조로 임상시험 단계에 진입하기도 했다.

또한 베네볼런트 AI(Benevolent AI)가 AI로 추천한 코로나19 약물재창출 후보 바리시티닙(올루미언트)이 임상시험을 거쳐 미국 식품의약국(FDA)의 긴급사용승인을 받았다. 이번 JP모건 헬스케어에서 관련 기업들의 발표를 들으면서 이러한 성과 도출의 속도는 점점 빨라질 것이라는 점을 확신하게 됐다."

양현진 신테카바이오 상무는 한국생명공학연구원 국가생명공학정책연구센터를 통해 올해 JPM에서 소개된 AI 신약개발을 비롯해 항암백신 분야 신약개발 동향을 전했다. 양 상무는 "신테카바이오에서도 다수의 AI 신약개발 프로젝트가 진행 중인 만큼 빠른 시일 내 유의미한 성과를 도출해 성공 사례 반열에 동참할 수 있기를 희망한다"고 밝혔다. 기고문 관련 링크

윤여준 신테카바이오 의과학부 연구원은 "바이오엔텍(BioNTech), 모더나(Moderna)가 mRNA플랫폼을 이용한 최초의 코로나19 백신 승인을 이끌어 내는 것을 보고, 이 회사들이 개발 중인 신생항원 기반 항암백신 분야에서도 조만간 성공 사례가 나올 것으로 기대한다"고 설명했다.

그러면서 "점점 더 많은 바이오텍 회사들이 항암백신이나 세포치료제 개발에 뛰어들고 있는 만큼 신테카바이오의 신생항원 예측 플랫폼에 대해서도 항암백신 파이프라인 구축을 도모하려는 협업사들의 큰 관심이 예상된다"고 밝혔다.

히트뉴스는 양 상무와 윤여준 신테카바이오 의과학부 연구원의 기고문을 바탕으로 AI 신약개발 동향과 항암백신 분야 동향을 전한다.

AI 신약개발은 2010년대 중반부터 큰 주목을 받았지만, 작년까지 JP모건과 동시 개최되는 패널 디스커션이나 리셉션 등의 부대 행사에서 주로 다뤄졌다. 올해 JP모건 컨퍼런스에서는 AI 회사들이 자신들의 구체적인 성과를 발표하는 자리를 가졌다. 대표적으로 바이오에이즈(BioAge), 인시트로(Insitro), 엑스탈피(Xtalpi) 등이 있다. 이들 회사는 AI를 활용해 신약개발 주기를 단축시킨 사례를 소개했다.

크리스틴 포트니(Kristen Fortney) BioAge 최고경영자(CEO)는 AI를 기반으로 노화가 수반하는 질병들에 대한 치료제 개발 전략을 발표했다. 그는 약 50년동안 추적한 인체유래물 은행 데이터를 보유하고 있다는 차별화 전략을 발표했다. 이를 통해 AI 기반 (특정질환) 타겟 단백질 발굴과 약물 재창출(durg repositioning) 전략을 구사하고 있다고 밝혔다.

이러한 전략을 바탕으로 BioAge는 올해 임상 2상을 목표로 하는 ▷HIF-PF(저산소유도인자 프롤린수산화효소) 저해제 ▷PDG2 DP1 저해제를 소개했다. 두 신약 후보물질은 BioAge가 AI를 활용해 노화 관련 치료제 후보물질로 도출해 원개발사로부터 기술이전 한 것이다. 회사 측 발표에 따르면, 해당 후보물질 발굴 기간을 5~6년 단축한 것이다.

Insitro는 질병연구를 위한 세포기반 질병 모델 개발 시스템과 AI 기술을 동시에 내재화 한 AI신약개발회사다. 2019년 길리어드 사이언스와 비알코올성 지방간염(NASH)의 세포기반 질병 모델과 신규 타겟 단백질 개발을 위해 총 1조원 규모의 공동연구 계약을 체결했다.

대프니 콜러(Daphne Koller) Insitro CEO 는 이번 기업발표에서 길리어드와 진행하는 공동연구 상황을 발표했다. 그는 "새로운 (치료제 후보물질) 타깃 발굴을 위해 길리어드에서 제공한 NASH 치료제 임상시험 데이터 자체만으로는 불충분했다"며 "우리의 AI 플랫폼을 통해 이를 극복할 수 있었다"고 말했다.

회사 발표에 따르면, AI를 이용해 기존 병리학적 분석만으로는 판별하기 어려웠던 NASH 진행 상태를 예측해 분석에서 배제되는 데이터 최소화로 개발 속도를 앞당겼다. 이러한 접근으로 도출된 신규 타깃에 대해 향후 세포 기반 NASH 질병 연구 모델 개발과 AI를 이용한 치료제 후보물질 발굴을 진행할 예정이라고 발표했다. 회사는 NASH뿐만 아니라 루게릭, 알츠하이머 등 타 복잡성 질환에 대한 치료제 개발도 추진 중이라고 밝혔다.

Xtalpi는 양자물리학과 AI, 클라우드 기반 고성능 컴퓨팅 기술을 융합한 플랫폼을 개발해 신약후보물질을 빠르게 탐색하는 데 주력하는 회사다. 앨런 지앙(Yide Alan Jiang) Xtalpi 최고과학책임자(CSO)는 7개월만에 동물모델에서 약효가 확인된 선도물질(타겟 단백질 비공개)을 제시하며 AI 신약개발의 신속성과 확장성을 강조했다.

현재 20여개의 후보물질이 전임상 진입 직전 단계에 있으며, 이중 적어도 2개의 후보물질에 대해 연내 임상시험계획서 제출이 가능할 것이라고 밝혔다. 그는 양자물리학과 AI 인재를 계속 영입 중이며 향후 5년 내 현재의 2배 수준으로 그 규모를 키울 것이라는 계획을 발표했다.

이번 기고문에서는 신생항원을 기반으로 항암백신 또는 세포치료제를 개발하고 있는 회사의 기업발표 내용도 소개됐다. 신생항원 기반 치료제는 암에서 발생하는 돌연변이로 인해 정상조직에는 없는 새로운 단백질 조각들이 만들어져 환자의 면역시스템을 활성화시킨다는 원리를 이용한 치료제다. 암환자마다 다르게 발생하는 신생항원을 예측해 환자 맞춤형 치료제 개발이 가능하다. 신생항원 치료제는 ▷항원을 직접 투여하는 치료용 항암백신 ▷면역세포를 직접 투여하는 세포치료제로 나눌 수 있다.

바이오엔텍(BioNTech), 모더나(Moderna), 그릿스톤온콜로지(Gritstone Oncology)가 JP모건 컨퍼런스에서 신생항원 기반 항암백신을 개발 관련 기업발표를 진행했다. BioNTech과 Moderna는 최근 성공적인 코로나19 백신 개발로 주목을 받고 있는 회사다. mRNA 기반 백신 개발 플랫폼으로 신속하게 백신 개발을 이끌어내었다. 이 두 회사는 이미 면역항암제 및 다양한 면역, 감염질환 백신 개발을 선도하고 있는 회사다.

기업 발표에 따르면 주력하는 질환 영역 및 치료제 형태에 있어서 두 회사는 차이를 보였다. BioNTech은 면역분야에 집중하여 백신뿐만 아니라 다양한 형태의 치료제를 개발하고 있다. Moderna는 백신 플랫폼을 기반으로 다양한 감염질환으로 가로로 넓히는 전략을 추구하고 있다.

BioNTech은 현재 제넨텍(Genentech)과 공동연구 임상 진행중인 개인맞춤형 신생항원의 진행상황과 결과, 개발중인 세포치료제 CAR-T와 TCR-T 소개했다. 이와 함께 항체, 면역 타겟 저분자 화합물, 공정과정을 거친 사이토카인(engineered cytokine) 등의 다양한 항암 면역 파이프라인을 갖추고 있다. 암 외에도 다른 면역관련 질환에도 도전할 가능성을 내비쳤다.

Moderna는 개인맞춤형 항암백신 파이프라인이 있으나 대부분 감염질환 백신 소개에 시간을 할애했다. 아직까지 치료제 혹은 예방백신이 없는 감염질환, 코로나와 같이 예상치 못한 급작스런 전염병에 대한 해결책을 제시할 수 있는 자신감을 보였다. 뒤늦게 코로나 백신 개발에 뛰어든 Gritstone oncology도 기존에 개발중인 신생항원을 이용한 항암백신 파이프라인의 임상결과들을 공유했다.

항암 면역세포치료제 개발사 중에서는 특히 TIL(tumor infiltrated lymphocyte) 치료제를 개발하고 있는 아이오반스(Iovance)와 아킬레스 테라퓨틱스(Achilles therapeutics)가 발표했다. 이들 회사는 개인맞춤형 세포치료제로서 공정의 어려움을 개선하고, 여러 암종으로 확장한 임상결과 관련 소식을 발표했다.