건강사회를 위한 약사회(대표 박미란, 이하 건약)은 정부가 최근 입법예고한 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙 제정령안'(이하 첨단재생바이오법)과 관련해 의견을 제기했다.

첨단재생바이오법에는 '허가 전 실태조사 의무 실시'와 '신속처리 대상의 조건부 허가에 3상 확증적 임상시험 강제' 등이 필요하다는 것이다.

보건복지부와 식품의약품안전처는 지난 4월 20일, 올 8월부터 시행되는 첨단재생바이오법의 하위법령 제정안을 입법예고했다.

첨단재생바이오법은 살아있는 세포·조직 또는 유전자를 원료로 한 의약품을 안전하게 관리하기 위해 마련된 법으로 종전 의약품과는 다른 특성을 반영한 새로운 안전관리 체계의 필요에 의해 제정됐다.

이에 대해 건약은 "지난해 국내 최초 유전자치료제인 코오롱생명과학의 '인보사케이 주'가 허가시 제출자료를 허위로 작성해 품목허가가 취소되는 사태를 겪으면서 식약처의 첨단바이오의약품에 대한 관리 부실을 지적받은 바 있다"고 밝혔다.

건약은 인보사 사태를 통해 식약처가 제출된 자료의 신뢰성을 검토하기 위한 연구시설 등 실태조사와 임상시험 자료에 대한 객관적 검증의 부재를 지적했었다는 입장이다.

이와 관련해 식약처가 만든 제정령안은 과거문제들을 개선할 수 없는 입법예고안이라는 게 건약의 주장이다.

건약은 의견서로 "각 두 가지의 조항에서 개선점이 필요하다"고 밝혔다.

품목허가와 관련 "허가 전 실태조사를 의무적으로 실시해야 한다"와 "조건부 허가 의약품에 3상 확증적 임상시험을 강제하는 규정이 필요하다"고 즈장했다.

'품목허가 전 연구시설 실태조사 의무화'는 이미 주요국에서 의약품의 허가 과정에서 회사에서 제출된 자료의 신뢰성 확보를 위해 허가 전 품목점검과 관련한 규정을 도입하여 제도를 운영하고 있다고 소개했다.

미 식품의약국(FDA)는 제출된 자료의 CMC(chemistry, manufacturing and control)부분과 raw data 등이 일치하는 지 등 자료의 신뢰성을 확보하기 위해 품목허가에 앞서 실사를 하고 있다.

유럽도 'Directive 2001/20/EC'에 따라 임상시험과 관련된 모든 사이트에 대한 GCP, GMP inspection을 의무적으로 실행하는 규정을 도입하고 있다.

반면, 식약처가 제출한 지난 10년간 '국산 신약 및 세포치료제의 허가 전 품목점검에 대한 현황'에 따르면 자료의 진실성을 검증하기 위한 실태조사를 운영하지 않았다.

최근 10년간 총 20건의 국산 신약 및 세포치료제의 품목점검이 이뤄졌으나 주로 '임상시험 관리기준' 준수 또는 '의약품 제조·관리 기준'의 준수만을 점검해 주요국의 허가 전 실태조사 제도와 목적 및 운영방식이 달랐다는 게 건약의 설명이다.

특히 인보사의 경우 허가과정에 품목점검을 받았으나 제출된 자료의 신뢰성을 검토하지 않아 허위로 작성된 자료를 적발하지 못했다고 꼬집었다.

'신속처리 대상 품목의 조건부허가'의 경우 법 제37조 3항에서 조건부 허가의 조건으로 치료적 확증 임상시험(3상 임상시험)을 의무조항이 아닌 임의조항으로 서술돼 있다.

이에 대해 시민단체들은 우려를 표출했으며 이번 입법예고 제정령안에 조건부 허가 의약품의 '3상 확증적 임상시험'을 강제하는 규정을 마련하는 보완이 필요하다는 설명이다.

건약은 "기존 의약품 허가와 관련한 법령에서 '조건부 허가'는 치료적 확증 임상시험을 조건으로 품목허가를 하는 경우를 말하고 있다"며 "하지만 첨단재생바이오법은 시판 후 안전관리를 조건으로 품목허가 한 것으로 정의하고 있다"고 말했다.

또한 법 제37조 3항은 각 호의 조건을 임의로 정할 수 있음을 밝히고 있다고도 했다.

그러면서 건약은 "3상 임상시험은 다수의 대상 질환자를 대상으로 약물의 안전성· 유효성을 확인하는 필수적인 임상시험 단계"라며 "의약품의 효과와 안전을 담보하기 위한 최소한의 제도다. 임상 3상을 다 마친 의약품도 심각한 부작용으로 퇴출되는 경우가 적지 않다"고 밝혔다.

건약은 "국산 신약 및 세포치료제 중 3상을 조건으로 허가한 의약품들 대다수가 기한 내 추가 임상시험 자료를 제출하지 않아 허가 취소되거나 제출기한을 연기했다"고 지적했다.

이어 "이러한 상황에서 각호의 조건이 임의조항으로 관리됨에 따라 3상 임상시험의 이행 없이 허가되는 의약품이 늘어날 수 있다"고 우려했다.