이병건 SCM생명과학 대표는 세포치료제 등 첨단재생의료분야는 국내가 유일하게 글로벌 제약사와 비교적 동일선상에서 경쟁할 수 있는 분야라고 했다. 이 같은 이 대표의 주장은 단순히 희망섞인 말만은 아니다. 파미셀, 메디포스트, 강스템바이오텍 등 국내에서 승인받은 치료제는 7건으로 이는 일본보다 산술적으로 앞선다.

세포에 유전자 조작을 가한 ‘유전자치료제’도 급부상하고 있다. 특히 노바티스와 길리어드에서 CAR-T 세포 치료제를 출시하며, 연구 단계를 넘어 상용화 문턱도 넘었다. 기존 줄기세포치료제에 유전자 조작을 통해 약물작용기전(MOA)과 효능을 높이는 전략은 전 세계적으로 주목받고 있다.

이런 상황에서 아이큐비아는 세포유전자치료제 전문 조직 ‘CAGT COE’팀을 신설해 임상부터 향후 기술이전, 마케팅 전략까지 전 주기 컨설팅을 지원하겠다고 나섰다. 이 팀을 총괄하고 있는 모니카 샤(Monica Shah) 박사와 크리스 런(Chris Learn) 박사를 만나 국내 생태계에 CCAGT COE 팀이 어떤 컨설팅을 제공해 줄 수 있는지 들어봤다.

-한국의 세포유전자치료제 개발 역량 어떻게 보고 있나?

모니카 샤 박사(모니카)=서울아산병원과 서울대학교병원을 방문하며 한국의 (세포유전자치료제) 인프라에 놀랐다. 두 병원 모두 전문 인력과 관련 시설을 적절하게 갖추고 있었다. 뿐만 아니라 환자 수도 많아 유전자세포치료제 개발 임상을 위한 최적의 조건을 갖췄다고 생각한다. 유전자세포치료제 개발 현황을 살펴봐도 아시아 시장의 발전 속도는 무섭다.

-한국 기업의 세포유전자치료제 글로벌 시장 진출 가능성은 어떻게 보나?

모니카=대학병원 두 곳과 여러 이야기를 나눴다. 우리와 한국 대학병원 모두 유전자세포치료제 분야 임상이 한국 병원에서 이뤄질 수 있는 기회를 좀 더 넓혀야 한다고 생각했다. 한국의 임상 인프라는 훌륭하다. 세포유전자치료제는 이런 임상을 좀 더 활발히 하는데서부터 시작해야 한다.

-한국은 줄기세포치료제 개발이 활성화된 편이다. 반면 글로벌 제약사 등 해외에서는 그렇지 않아 보인다.

크리스 런 박사(크리스)=파킨스병, 알츠하이머 등 중추신경계 질환(CNS) 영역에서 줄기세포치료제 개발 가능성은 높다고 본다. 현 시점에선 한국과 일본만이 줄기세포치료제 개발에 집중하는 양상이다. 하지만 과학에도 트렌드와 주기(cycle)가 있다. 현재 다소 관심이 떨어져 보이지만, 다시 줄기세포제가 주목받을 시점이 있을 것이다.

-세포유전자치료제 전문조직(CACT COE) 팀은 유전자세포치료제 개발에 어떤 도움을 줄 수 있나?

모니카=의사, 과학자, 프로젝트 진행 총괄, 프로젝트 수행 인력, 환자 모집 전문 인력, 데이터 전문가로 구성돼 세포유전자치료제 개발 전 주기를 돕는다. 아이큐비아는 지난 10년동안 환자 6500명을 대상으로 세포유전자치료제 임상 88건을 수행했다. 우리 팀은 임상 최적화를 위해 그동안 축적해 온 실증적 데이터를 접목하고 있다.

크리스=세포유전자치료제는 기존 치료제와 전달(delivery) 기전이나 제조가 다르다. 때문에 새로운 임상 도구 개발이 필요하다. 기존에 유전자세포치료제는 학술적 연구 수준에서 이뤄졌지만, 이제 속속 제품이 출시되면서 제약바이오 기업 중심의 임상시험이 활발히 진행되고 있다. 이런 상황에서 우리는 기업들이 글로벌 임상을 진행할 때, 고려해야 할 사항들을 조언해 주고 있다.

-감이 잘 오지 않는다. 기존 임상시험수탁기관(CRO)과 차별성은 무엇인가?

크리스=우리의 강점은 ‘데이터’다. 아이큐비아는 퀀타일즈와 IMS Health가 합병한 기업이다. 환자 관련 방대한 데이터를 축적하고 있을 뿐만 아니라 이를 효과적으로 쓸 수 있다. 이 데이터를 임상시험 개발에도 녹여내는 게 우리 팀의 역할이다. 기존 CRO와 달리 우리는 환자, 시장 관점에서 의약품 개발을 보는 관점(insight)을 가졌다는 게 차별성이라고 생각한다.

-구체적으로 유전자세포치료제 임상시험에 이 데이터를 어떻게 녹여낼 수 있나?

모니카=환자 모집을 용이하게 할 수 있다. 우리 팀은 이미 세포유전자치료 병원을 포함한 임상 인프라 관련 네트워킹을 강화하고 있다. 현재 90곳의 거점을 연결했고, 내년까지 100곳 이상으로 거점을 넓힐 계획이다. 또 유전자세포치료제는 무엇보다 제조와 물류 이동이 쉽지 않다. 이러한 어려움을 해결하기 위해 세포유전자치료제 물류 전담팀도 산하에 두고 있다.

-한국 제약바이오 업계는 최근 활발하게 신약개발 임상을 진행하고 있지만, 임상 전 주기를 이끌고 가는 데는 어려움이 있다. 때문에 글로벌제약사 등과 기술이전 계약을 맺는다. 기술이전 계약에도 도움을 줄 수 있나?

크리스=아이큐비아는 전 임상부터 시판 후 단계까지 전 주기 고객 맞춤형 서비스를 제공한다. 우리 팀은 주로 임상시험 컨설팅에 주력하고 있지만, 아이큐비아는 의약품 허가뿐만 아니라 마케팅 전략까지 다양한 서비스를 제공하고 있다. 기술이전 계약 역시 아이큐비아 컨설팅 그룹에서 지원 가능하다.

-끝으로 국내 제약바이오 기업에게 유전자세포치료제 개발과 관련해 조언해 준다면?

모니카=‘환자’ 중심의 연구가 이뤄져야 한다. 또 전임상부터 시판 후까지 신약개발 전 주기를 고려한 연구를 해야 한다.

크리스=치료 영역과 적응증에 대한 충분한 고민의 시간을 갖길 바란다.