유전자·세포 치료제를 포함한 첨단치료제 개발이 활발히 이뤄지고 있지만, 아직 국내 연구개발(R&D) 환경에는 어려움이 있다는 목소리가 높다.

한국 아이큐비아가 발간한 리포트 '첨단요법의 혁명: 세포·유전자 치료제'에 따르면, 현재까지 전 세계적으로 유전자·세포 치료제 개발을 위한 임상시험은 약 1000건 이상이 등록됐으며, 이 수치는 향후 5년 동안 2배로 늘어날 것으로 예측됐다.

구체적으로 아이큐비아의 유전자·세포 치료제에 대한 진단을 살펴보면, ▷유전자·세포 치료제 임상시험 건수는 연간 20%이상 증가할 것으로 예측 됐으며 ▷ 유전자·세포 치료제를 개발하고 있는 회사는 약 1060개 가량이며 ▷현재까지 9개국에서 8건의 유전자·세포 치료제가 승인돼 환자의 접근성이 높아지고 있으며, ▷2030년까지 미국에서만 약 50명의 환자가 유전자·세포 약물로 치료될 것으로 전망됐다.

특히 전 세계에서 진행되고 있는 임상 1상에서 약 7%가 유전자·세포 치료제 개발관 관련된 것으로 나타났고, 첨단요법(AT)의 파이프라인에서는 약 63% 가량이 유전자·세포 치료제 개발을 위한 것으로 집계됐다.

이처럼 활발히 연구가 진행되고 있는 유전자·세포 치료제 파이프라인은 희귀의약품과 종양학 분야에서 활발한 연구가 이뤄지고 있다. 또 CAR-T 치료제의 등장으로 백혈병과 림프종 연구에 주력하고 있지만, 발병률이 높은 암종에 대한 연구 경쟁도 치열한 것으로 나타났다.

파이프라인 별로 살펴보면, 백혈병과 림프종에 대한 파이프라인이 94개, 폐암 32개, 흑색종 29개, 중추신경계 질환(CNS) 28개로 집계됐다. 아이큐비아는 보고서를 통해 "유전자·세포 치료제 잠재력이 최대한 발휘되기 위해서는 환자수가 많은 고형암 분야에서 성공해야 할 것"이라고 언급했다.

국내 CAR-T 치료제 개발 업계 관계자는 히트뉴스에 "워낙 다양한 시도들이 있어서 일괄적으로 (CAR-T 치료제 개발의) 진척 속도가 말씀드리기는 어렵다"며 "(현 시점에서 CAR-T치료제 임상에서) 고형암은 지금까지는 모두 실패했고, 최근 다양한 기술들이 시도되고 있지만, 아직 임상에서 효과를 확실하게 증명한 기술이 없다"고 말했다.

이처럼 유전자·세포 치료제 개발이 활발히 진행되고 있지만, 아직 전 세계적으로 초기 단계인 만큼 연구 단계에서 어려움은 있다. 대표적인 어려움으로는 ▷공급망·물류 복잡성 ▷인력 및 임상시험 실시기관의 고도화 ▷임상시험 관리 등이 꼽힌다.

실제로 유전자·세포 치료제는 변형된(engineered) 핵산, 세포, 조직을 환자와 주고받을 필요가 있기 때문에 공급망과 물류는 환자 치료와 임상시험 성공을 위한 중요한 경로다.

국내 CAR-T 치료제 개발 업계 관계자는 "핵심원료의 확보에 어려움이 있다"며 "원료를 주문 생산해야 하는데 비용과 시간이 많이 소요된다"고 지적했다. 이어 "특히 국내는 원료를 생산할 수 있는 곳이 없어 더 어렵다"고 덧붙였다.

또 고도로 훈련되고 경험이 풍부한 연구자와 임상 인력이 필요하고, 임상시험 실시기관은 시험 제품을 보존하고 관리할 수 있는 능력이 필요하지만, 이 역시 국내에서 녹록지 않은 것으로 나타났다. 특히 국내에서는 의약품제조품질관리기준(GMP)을 갖춘 유전자·세포 치료제 시설이 마땅치 않다.

국내에서 유전자·세포 치료제를 개발하고 있는 연구자는 "현재 국내에서는 회사가 자체적으로 소규모로 유전자·세포 치료제 개발을 위한 GMP 시설을 만들고 있는 실정"이라며 "소규모 회사의 경우 자체 GMP 시설을 구축하기도 어렵고, 의약품위탁생산(CMO)에 맡길 곳조차 거의 없다"고 토로했다. 이어 "유전자·세포 치료제의 경우 임상시험과 처방 경험이 많지 않아, 임상시험 자체를 주도할 인력이 많지 않고, 식약처 등 규제당국과 소통하는 데도 어려움이 있다"고 말했다.

또 유전자·세포 치료제의 경우 치료제에 따라 환자 맞춤형 치료제인 경우가 많아서 임상실시 기관이 환자 관리를 하는데 어려움이 있다. 특히 허가 이후에도 장기추적관찰연구를 시행해야 하는 데 어려움이 있다는 목소리가 높다. 현재 미국과 유럽을 비롯해 유전자·세포 치료제에 대해 5-15년의 장기추적조사를 요구하고 있다.

국내에서 유전자·세포 치료제를 개발하고 있는 연구자는 "(국내 규제 당국의 경우) 환자별 맞춤형 치료제에 대해서 약물 벨리데이션 등의 문제로 보수적인 임상승인과 관련해 보수적으로 심사를 하는 경향이 있다"고 언급했다.

한편, 우리나라는 지난달 28일부터 시행된 첨단 재생의료 및 첨단 바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨단재생바이오법)을 제정했다. 법률에 따라 사람이나 동물에서 생체물질을 채취하는 과정부터 제조 및 임상시험 과정에 이르기까지 바이오의약품 맞춤형 기준과 관리체계를 마련했고, 의약품 안전성을 확인하기 위한 장기 추적 검사에 관한 내용도 포함됐다.

세포치료제 연구자는 8월말 시행된 첨단재생바이오법에 대해 "시행 이후 많은 시행착오가 있을 것으로 예상되며, (장기추적 조사 결과 등) 업계가 현실적으로 수용할 있는 내용들이 법안에 반영이 잘 안 돼 있다"고 지적했다.