이노큐어테라퓨틱스(대표 유혜동ㆍ이하 이노큐어)는 'BRD4-NUT'를 표적하는 '희귀암 NMC(NUT midline carcinoma)' 분해제 물질이 국가신약개발사업단(단장 묵현상ㆍKDDF)이 주관하는 2023년 3차 KDDF 후보물질 단계 과제로 선정돼 협약을 체결했다고 7일 밝혔다.

올해 9월 '비소세포폐암 비임상 분해제 국가신약개발사업 과제 선정'에 이어 두번째 KDDF 과제에 선정된 것이다. 

차세대 표적 단백질 분해 'TPD(Targeted protein degradation)' 기술을 기반으로 신약 개발에 나서는 이노큐어는 특허성 강화를 위한 원천 기술인 '엘크빌'과 '엘크빌 II' 플랫폼, 경구 제형을 위한 '밀프로탁' 핵심 기술을 확보했다. 이노큐어는 이들 고유 기술들을 이용해 현재까지 특별한 치료제가 없는 희귀암 NMC에 분해제를 사용함으로써 안전하며 효능 있는 치료제를 개발해 왔다. 이번 사업단 지원으로 향후 2년간 전임상 최종 후보물질 도출에 박차를 가할 예정이다.

NMC는 병의 주요 원인이 'BRD4-NUT fusion' 단백질로 알려져 있으며, NMC 환자 대부분은 증상 발생 이후 1년 이내로 사망한다. 평균 생존 기간도 약 7개월로 알려져 있다. 그동안 조직병리학적으로는 진단이 어려웠지만, 최근 NUT 면역조직화학염색을 통한 진단법이 개발돼 발병률이 증가될 것으로 예상된다.

유혜동 이노큐어 대표는 "현재 대다수의 개발 약물들은 BET 및 HDAC 타깃 저해제로, 독성과 효능 부재 등의 이유로 대부분 임상에서 실패해 새로운 치료 전략이 필요하다"며 "우리 회사의 TPD가 치료제 부재로 고통받는 NMC 환자들 및 가족들에게 새 희망이 되는 혁신적 치료제로 제공이 될 수 있기를 희망한다"고 말했다.

이노큐어 관계자는 "향후 소아 희귀질환 치료제 우선심사 바우처(PRV)의 적극적 추진과 개념 검증(PoC) 확보 이후 다른 암종으로의 적응증 확장을 계획하고 있다"며 "과거 글락소스미스클라인(GSK)의 약물(Molibresib)로 NMC 임상 연구를 주도했던 MD앤더슨 암센터(MD Anderson Cancer Center)와 하버드 의대 다나파버 암센터(Dana-Farber/Harvard Cancer Center)와 공동 연구 논의를 진행 중"이라고 밝혔다.