환자 입장에서 환자 지원 프로그램 개선방안으로 '의약품 무상 공급 환자 지원 프로그램'과 '비급여 약제비 환자 지원 프로그램'과 관련한 법적 근거를 신설하고, 정보 접근성 제고를 위해 공식 플랫폼이 운영돼야 한다는 의견이 제기됐다. 제약사 측은 임상시험 약 사전승인 제도 등에 대한 절차 간소화 공정거래법 이슈에 대한 불안감 해소가 필요하다고 밝혔다.

한국환자단체연합회는 6일 '제4회 환자의 날 기념 행사 및 심포지엄'을 개최하고, '우리나라 생명과 직결된 신약의 동정적 사용제도와 환자 지원 프로그램 운영 현황 및 개선 방안'을 논의했다.

환자단체연합회 안기종 대표는 생명과 직결된 신약 건강보험의 신속등재 제도 도입 등의 노력이 이뤄지고 있지만, 여전히 개선이 필요한 부분이 있다고 말했다. 안 대표에 따르면, 국내 환자 지원 프로그램으로 식품의약품안전처 허가 전 신약을 중증질환자 또는 응급 상황에 있는 환자들에게 처방을 허용하는 '의약품 동정적 사용제도'가 시행 중이다. 2016년부터 올해 8월까지 총 4161건이 국내 임상시험용 의약품 처리 목적으로 사용 승인이 이뤄졌다.

가장 많은 승인이 이뤄진 제품은 BIBFTI20ES(912건), PF-06463922(567건), 리아백스(477건) 순이었다. 대상질환은 특발성폐섬유증(891건), 비소세포폐암(835건), 췌장암(309건) 순으로 나타났다.

또다른 환자 지원 프로그램으로 국내에서 허가는 됐지만, 건강보험 등재 이전으로 고가여서 경제적 부담이 가중될 우려가 있는 경우 식약처에서 한국희귀필수의약품센터를 통해 의약품을 무상 공급하는 '의약품 무상 공급'과 제약사의 '비급여 약제비 지원'도 있다. 실제 척수성 근위축증 치료제 '스핀라자'가 무상 공급을 했었고, 비소세포폐암 치료제 '렉라자', '타그리소' 등이 비급여 약제비 지원을 실시하고 있다.

안기종 대표는 "임상시험약 사전승인 제도는 제약사와 의사의 의지가 있을 때 가능하고, 국제적 형평성 문제도 있어 불확실성이 높다"며 "제약사가 식약처에 임상시험을 승인 신청할 때 제도 시행 여부를 표시하도록 하고 이를 공개할 필요가 있다"고 제안했다. 임상시험에 준하기 때문에 정부 당국의 엄격한 관리 감독이 필요하고, 대국민 정보 제공 및 홍보도 강화돼야 한다고 강조했다.

이와 함께 안 대표는 "의약품 무상 공급 환자 지원 프로그램의 경우 법안 근거가 신설돼야 한다"며 "제한된 정보만 제공하고 있는 만큼 환자의 관련 정보 접근권을 보장해야 한다"고 말했다.

제약사들은 환자 지원 프로그램에 있어 공정거래 이슈를 우려했다. 한국제약바이오협회 엄승인 상무는 "회사들이 법률 자문을 거쳐 의약품을 지원하고 있고, 공정거래 이슈가 특별히 없을 것으로 생각하고 있지만 명확하게 결론이 있는 것이 아니기 때문에 어느정도 리스크를 안고 가게 된다"며 "해당 부분이 명확히 해결되면 부담이 줄 것 같다"고 말했다.

엄 상무는 또 "국내사들의 경우 본사가 한국에 있기 때문에 환자들과의 직접적인 커뮤니케이션에 어려움이 있고, 행정적 절차가 많이 소요된다"는 애로사항을 전하면서 "임상시험약 제공에 있어서는 최소한의 안전성과 유효성이 확보된 이후 제공하는 것이 보다 나은 방향이라고 생각한다"고 밝혔다.

정형진 한국글로벌의약산업협회 임상ㆍ메디칼위원회 위원장은 임상시험약 사전 승인을 위해 의약품을 수입하는 과정에서의 어려움과 본사의 지원 등의 애로사항을 언급했다. 정 위원장은 "환자 지원 프로그램은 본사 정책을 따라야 하기 때문에 모든 신약을 EAP(Early Access Program)로 진행하기는 어렵다"며 "해외에서 배송되는 비용과 관세, 한국 보관 비용 등의 기타 비용이 발생한다. 또 부당한 경제적 이득을 제공하는 것으로 비춰질 수 있는 리스크도 있지만, 환자를 위해 기꺼이 지출하고 있는 부분을 알아주면 좋겠다"고 말했다.

정 위원장은 이어 "식약처 승인부터 IRB(Institutional Review Boardㆍ의학연구윤리심의위원회) 승인까지 어느 정도 기간이 소요되는 것은 물론, 임상시험 라벨링을 따로 해야 하는 수고도 있다"며 "이미 시판된 의약품의 추가된 적응증에 대한 EAP 제공은 시판의약품을 제공할 수 있도록 하는 등 절차가 간소화되길 바란다"고 덧붙였다.

안영진 식약처 의약품정책과장은 "개선 방안 중에 임상 승인 신청시 사전 승인을 표시하도록 하자는 제안은 해당 의약품만 사전 승인 대상이 되는 것처럼 오해할 수 있는 여지가 있고, 임상시험 2상 또는 3상 이후부터 환자에 제공하도록 하면 오히려 제한이 될 수 있을 것으로 보인다"며 "여러 전문가들의 자문을 통해 승인을 하고 있기 때문에 지금 운영 방안이 적절할 것으로 보인다"고 설명했다.

안 과장은 그러면서 "해외에서 임상시험을 진행 중인 의약품을 사용할 수 있게 하는 제도가 도입돼 시행을 앞두고 있다"며 "일부 필요한 사람들이 제도를 알지 못해 활용하지 못하는 경우에 대해서는 홍보가 필요하다는 것에 공감하며 더 많이 노력해야겠다고 생각한다"고 말했다.