지난주(3월 27~31일)에는 총 24개 품목이 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다. 이 중 전문의약품은 11건, 일반의약품은 13건이었다.

허가 품목들은 폼페병, 고중성지방혈증, 고콜레스테롤혈증, 관동맥심질환, 제2형당뇨병 등 다양한 질환을 대상으로 승인됐다.

사노피 아벤티스 코리아가 개발한 폼페병 치료제 '넥스비아자임주(성분 아발글루코시다제알파)'가 지난달 29일 식품의약품안전처로부터 허가됐다. 이번 허가로 넥스비아자임은 국내에서 희귀의약품 중 최초로 승인받은 개량생물의약품이 됐다.

폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는데 필요한 효소인 '알파-글루코시다제'가 결핍돼 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되는 병이다. 이 질환 환자는 근력이 감소하고, 근육이 위축되며, 호흡 부전과 심근병증이 나타난다.

넥스비아자임은 폼페병으로 확진된 환자의 장기 효소 대체요법으로 사용되는 유전자재조합 효소제제로, 사노피 아벤티스의 기존 유전자재조합 효소제제인 '마이오자임(성분 알글루코시다제알파)'보다 용법·용량이 개선된 제품이다.

사노피 측에 따르면, 넥스비아자임주는 glyco-engineeering 기술을 통해 마이오자임의 당구조를 변경시켜 주성분의 세포 흡수를 증가시켰다. 마이오자임이 효과가 없는 환자에게 넥스비아자임주를 투여하면 이와 같은 효과를 기대할 수 있다는 것이다.

현재 이 치료제는 미국 FDA로부터 2021년 8월, 2022년 6월 유럽에서 허가된 바 있다. 

지난주 임상시험계획은 총 22건이 승인 완료됐다. 세부적으로 △1상 4건 △1b상 1건 △1/2상 1건 △2상 2건 △2b상 2건 △3상 7건 △3b상 1건 △생물학적동등성 3건 △연구자임상 1건 등이다.

이 임상시험들은 위점막병변, 비알코올성 지방간염, 폐쇄성 폐질환, 전신홍반루푸스 등등 질환과 고형암, 비소세포폐암, 두경부평편세포암 등 다양한 암종을 대상으로 승인됐다.

SK바이오팜이 지난달 29일 개발 중인 뇌전증 치료제 '세노바메이트'의 임상시험 3상 계획을 승인받았다. 임상은 △차의과대 분당차병원 △계명대 동산병원 △충북대병원 △서울시보라매병원 △서울대병원 등 5곳에서 진행될 예정이다.

회사는 만 12세 이상 1차성 전신 강직간대(PGTC) 발작이 있는 환자를 대상으로 이번 임상을 진행한다.

연구는 세노바메이트 보조요법의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 임상시험으로 설계됐으며, 일차 유효성 평가지표는 '유지단계 동안 28일 간격당 PGTC 발작 빈도의 베이스라인 대비 백분율 변화 중앙값'이다.

글로벌 목표 대상자 수는 170명, 국내 대상자는 34명으로, 10주간 적정 요법(12.2~150mg), 12주 유지요법(200mg)을 진행한 뒤 추적관찰 한다. 

프랑스 등 주요 유럽 국가에서 '온투즈리(ONTOZRY)'라는 이름으로 출시되고 있는 세노바메이트는 추후 △미국 △호주 △독일 △스페인 등 약 8개 국가에서 청소년 대상으로 임상을 진행할 것으로 전망되며, 이번 국내 임상은 이 다국가 임상의 일환이다.

한국아스트라제네카가 개발하고 있는 만성 폐쇄성 폐질환(COPD, Chronic Obstructive Pulmonary Disease) 치료제 '토조라키맙(Tozorakimab)'의 국내 임상3상(PROSPERO) 시험계획이 지난달 27일 승인됐다.

만성 폐쇄성 폐질환은 장기간에 걸쳐 기도가 좁아지는 폐질환으로, 숨을 내쉴 때 기도가 좁아지는 정도가 병적으로 심해져 환자의 호흡을 방해한다.

우리나라 대표 의료기관들은 이 병의 주 원인을 흡연으로 꼽고 있다. 이 외에도 노화, 주위 환경, 어린시절 호흡기 감염 등도 원인으로 제기되고 있다.

아스트라제네카가 개발한 토조라키맙은 염증 신호인 IL-33(인터류킨-33) 전달을 억제하는 이중 약리작용 항체다. 회사는 이 기전을 활용 다양한 적응증을 대상으로 임상을 진행 혹은 계획하고 있다.

회사는 이번 임상3상을 '만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 악화 기왕력이 있는 증상성 COPD 환자'를 대상으로 승인받았다. 1차 유효성 평가변수는 '중증 COPD 악화 최초 발생까지의 시간'이며, 2차 변수는 △중증 COPD 악화 최초 발생까지의 시간 △중증 COPD 악화의 연간 발생률 △중등증 내지 중증 COPD 악화 최초 발생까지의 시간 △중등증 내지 중증 COPD 악화의 연간 발생률 △원인 불문 사망 발생까지의 시간 △치료 기간 동안 tozorakimab의 혈청 trough 농도 △항-약물 항체(ADA)의 생성 등이다.

다국적 임상으로 진행되는 이번 PROSPERO 연구는 국내 29명을 모집하는 것을 목표로 하고 있으며, 임상은 △서울아산병원 △가톨릭대 서울성모병원 △전북대병원 △영남대병원 △건국대병원 △가톨릭대 인천성모병원 △서울시보라매병원 등 의료기관에서 진행될 예정이다.