제일약품의 신약개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스는 최근 미국 임상종양학회(ASCO) 연례회의를 통해 PARP/Tankyrae(파프/탄키라제) 이중저해 항암 물질 'JPI-547'의 임상 1상 결과를 발표했다고 8일 밝혔다.

'JPI-547'의 임상결과가 공개된 것은 이번이 처음이다. 결과는 임석아 서울대학교병원 혈액종양내과 교수가 말기 고형암 환자 대상으로 'JPI-547'의 약효, 안전성, 내약성 평가 내용을 포스터 세션에서 발표했다.

기존 치료제에 반응하지 않는 말기 고형암 환자 총 62명에게 투여한 결과, 용량 증량 대상환자 22명에게서 최대내약용량(MTD)을 확인할 수 있었다. 특별환 부작용은 관찰되지 않았다.

유효성 평가 대상인 20명 중 12명에게서 질병 진행이 없는 안정적 병변이 확인됐다. BRCA변이를 포함한 상동재조합결핍이 양성인 환자는 7명이었다. 상동재조합결핍(HRD) 양성이라는 것은 BRCA와 같이 손상된 DNA를 복구하는 유전자에 이상이 있거나 결핍돼 있는 상태를 말한다.

용량 확대군에서는 평가가 가능한 환자 39명 중에서 부분반응(암세포 종양이 30% 이상 감소)이 11명, 암의 진행이 없는 안정적병변 환자가 15명으로 전체반응률(ORR)과 질병조절률(DCR)은 각각 28.2%와 66.7%로 나타났다.

암세포 종양이 30%이상 감소한 부분반응은 난소암, 유방암, 비소세포폐암, 방광암, 요관암, 자궁내막암 등의 환자들에게서 관찰됐다. 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 3.4개월이며 반응지속기간 중앙값 (mDoR)은 4.2개월로 나타났다.

기존 1세대 PARP 억제제 올라파립(Olaparib)을 투여했으나 더 약이 듣지 않았던 내성환자 환자 2명에게 'JPI-547'을 투여한 뒤 유의미한 효과가 나타났다. 현재 용량확대군의 3명 말기암 환자가 안정적병변 상태로 치료를 지속하고 있으며, 이 중 2명의 유방암 환자들은 14개월 이상 투여를, 비소세포 폐암환자에는 9개월 이상 투약이 지속되고 있다.

김정훈 온코닉테라퓨틱스 대표는 "1세대 치료제를 사용하다가 더 이상 약이 듣지 않는 내성 환자에게서 암종양이 30% 이상 줄어든 것은 이번 임상 1상에서 매우 의미있는 결과"라며 "후속 임상을 통해 2세대 PARP항암제로서의 ‘JPI-547’의 가치를 완성시켜 나갈 것"이라고 밝혔다.