바이엘이 유전자·세포치료제 분야 신약개발을 위해 블루락과 애스크바이오를 인수한 이후, 구체적 신약개발 청사진을 소개했다.

바이엘은 13일 '변화하는 헬스케어, 변화하는 바이엘'을 아젠다로 온라인 미디어 데이를 개최했다. 이번 행사에서 에밀리 뉴웨이저(Emile Nuwaysir) 블루락 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics) 최고경영자(CEO)는 '세포 의학의 미래; 줄기세포가 잃어버린 기능을 조작할 수 있다면(The futrue of cellular medicinee: Could Stem cells engineer lost function?)'이라는 주제로 발표했다.

쉴라 미하일(Sheila Mikhail) 애스크바이오(AskBio) CEO는 'AAV 기반 유전자 치료제를 통해 본 유전자 의학의 진보(Advancing genomic medicine through AAV-based gene therapy)'를 주제로 발표했다. 

바이엘은 2019년과 2020년 블루락과 애스크바이오를 인수하며, 세포 및 유전자 치료제 사업부를 강화했다. 히트뉴스는 온라인 미디어데이에서 나온 내용을 발췌, 요약했다.

블루락은 바이엘과 협력해 기존 L-도파 치료제를 뛰어 넘는 보다 근본적인 파킨슨병 세포치료제 개발을 한다는 계획을 내놓았다.

파킨슨병은 중뇌의 뉴런이 상실되면서, 운동기능 상실을 야기하는데, 파킨슨병 환자는 자신의 사고와 달리 근육을 통한 운동기능 조절에 어려움을 겪는다.

에밀리 CEO는 "파킨슨병 환자는 사고와 행동 간 연결고리가 끊어지기 때문에, 근육을 움직이는 것이 불가능하다"며 "근육과 사고를 연결해 주는 연결선이 끊어져 환자의 운동능력이 손상되는 것"이라고 설명했다.

현재까지 파킨슨병 환자들이 복용하는 치료제는 1955년 개발된 L-도파다. 현재 경구 L-도파 치료제가 표준치료법이지만, 이 약물에 내성을 보인 환자의 경우 치료 옵션이 제한적이다. 특히 L-도파 치료제는 증상 완화에 초점이 맞춰져 있어 파킨슨병 환자의 손상된 세포 기능 상실에는 별다른 영향을 미치지 못 한다.

그는 "현재 파킨슨병 약물은 파킨슨병으로 인한 퇴행(degeration)의 영향은 늦출 수 있지만, 이 증상 자체를 멈추게 하거나, 정상 상태로 되돌릴 수(reverse)는 없다"며 "파킨슨병 환자들은 건강한 뉴런(healthy neurons)의 상태를 원한다"고 말했다.

이런 환자들의 요구에 따라 블루락은 바이엘과 협력해 뉴런의 회복에 초점을 맞춘 파킨슨병을 비롯한 퇴행성 질환 치료제 개발에 나섰다. 이 외 심근세포와 면역세포 회복을 초점으로 다양한 적응증에 이 기술을 적용하고 있다.

그는 "퇴행성 질환을 타깃으로 증상을 개선하는 것부터 정상세포(authentic cellular function)로 복구하고, 손상되거나 기능을 상실한 세포를 대체하는 치료제 개발이 임박했다"고 설명했다. 이어서 "우리는 파킨슨병 동물모델에서 운동 회복 능력을 확인했으며, 이러한 결과를 토대로 임상시험에서 입증해 낸다면 L-도파를 대체할 수 있는 치료제를 개발할 수 있을 것"이라고 전망했다.

그는 그러면서 "신경과학 뿐만 아니라 심장마비로 상실된 심근세포를 대체할 수 있는 심근세포를 개발 중이며, 자가면환 질환 치료에 유의미한 면역세포 개발에도 임하고 있다"고 설명했다.

블루락은 바이엘과 긴밀히 협력해 세포치료제 대량생산 문제를 해결했다. 기존 세포치료제는 주로 환자 맞춤형으로 생산이 이뤄져, 대량생산에 어려움을 겪고 있다. 표준화 된 기법으로 대량생산이 난관인 셈이다.

그는 "바이엘과 4년 간 학계에서 벤치 스케일로 이뤄지던 세포 생산을 임상 스케일로 제조하는 것을 이뤄냈다"며 "이후 신경, 심장, 자가면역퇴행성 질환 세포치료제를 상용화 규모로 생산하기 위해 준비 중"이라고 말했다.

애스크바이오가 유전자치료제 개발 전략으로 도전한 첫 질환은 희귀질환으로 잘 알려진 뒤셴근이영양증(DMD)이다. DMD는 근육이 확장돼 나타나며, X염색체에 있는 디스트로핀(dystrophin) 유전자 이상으로 발병한다. 보통 남자 아이에서 많이 발견되는 질병이며, DMD에 걸리게 되면 제대로 걷지 못 하는 장애를 겪게 된다.

현재 애스크바이오가 아데노연관바이러스(AAV)를 기반으로 개발 중인 DMD 파이프라인은 임상 2상의 피보털 스터디(Pivotal trial)다. 회사 측은 고무적인 결과가 나오고 있다고 소개했다. 

쉴라 CEO는 "우리가 개발 중인 DMD 신약 후보물질은 보다 진보된 피보털 임상시험을 거치게 될 것"이라며 "현재 임상에 참여한 몇몇 남자 아이들은 약물 복용 이전 계단도 올라가지 못 했는데, 치료 이후 뛰어다니고 수영을 할 수 있게 됐다"고 설명했다.

DMD 신약개발 연구를 바탕으로 회사는 다양한 유전자와 연관된 질환 파이프라인으로 확장한다는 계획이다. 구체적으로 울혈성 심장병, 폼페병, 파킨슨병, 헌틴텅병 등이 있다. 또한 의약품 수준의 제조 공정을 확립하기 위해 바이엘과 공고한 협력 체계를 구축하고 있다.

그는 "업계가 요구하는 수준의 수율(yields)을 맞추기 위해 Pro10 세포주를 개발했고,  AAV 기반 의약품을 위한 CDMO 사업도 시작했다"며 "적절한 파트너로 바이엘을 선택했는데, 이는 바이엘이 심혈관질환, 임상중개연구, 시장 접근성을 가지고 있기 때문"이라고 설명했다.

끝으로 "향후 바이엘에서 새롭게 출범하는 세포유전자치료제 부문과 협력해 다양한 유전자치료제, 세포치료제, 유전자 편집 기술 등을 접목할 수 있는 가능성을 모색하고 있다"고 덧붙였다.