“혈액응고 8인자를 효과적으로 치료할 수 있고, 주 3회 이상 혈우병 치료제를 맞을 수 없는 환자를 위해 좋은 치료 옵션이 될 수 있다고 본다.”

박영실 강동경희대병원 소아청소년과 교수는 16일 열린 엘록테이트 온라인 기자간담회에서 이같이 말했다.

이날 A형 혈우병 치료제 '엘록테이트(에프모록토코그-알파)'는 반감기 연장으로 환자의 투약 횟수를 강점으로 내세웠다.

사노피의 A형 혈우병 치료제 엘록테이트는 Fc 융합 단백 기술로 최종 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 1.5배 연장한(50IU/kg 기준 19.0시간) 혈액응고인자 8인자 치료제다. 엘록테이트는 A형 혈우병(선천성 VIII인자 결핍) 환자에서의 △출혈의 억제 및 예방 △수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈 억제 및 예방) △출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가받았다.

박영실 교수는 "혈우병성 관절병증 예방을 위한 A형 혈우병 예방요법의 표준 지침은 주 3회 25~40IU/kg 응고인자 제제를 정맥 주사하는 것인데 잦은 투여로 치료 순응도가 낮고 소아 환자는 정맥 투여에 어려움을 겪는다"며 "기존 치료의 난제 해소를 위해 개발된 엘록테이트 같은 반감기 연장 제제는 잦은 투여 부담을 덜어 치료 순응도를 향상시키고, 높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄 것으로 기대한다"고 말했다.

A형 혈우병 환자의 표준 예방요법 지침은 일주일에 세 번 25~40 IU/kg의 혈액응고인자 제 8인자를 투여하는 것이다. 즉, 52주를 기준으로 했을 때, 1년에 156일 주사를 투여하게 된다.

반면 엘록테이트는 3~5일 간격으로 1회 50 IU/kg를 투여해 출혈을 예방할 수 있다. 용량은 25~65IU/kg 내에서 환자의 임상반응에 기초해 결정한다. 엘록테이트를 3일 간격으로 투여하면 연간 투약 일수는 약 122일이다. 이는 표준 예방요법지침보다 34일 감소한 것이다. 환자에 따라 3~5일 간격으로 주사 횟수를 줄일 수 있다. 4일마다 투여 시 연간 투약 일수는 91일, 5일마다 투여 시 연간 투약 일수는 73일로 3일 간격 투여 대비 각각 31일, 49일 더 감소한다.

이와 함께 혈우병 환자들이 가장 어려움을 겪는 관절 건강 개선도 임상을 통해 확인됐다.

신효선 사노피 희귀혈액질환사업부 의학부 이사는 "연구 시작 시점에서 관절 건강이 가장 나빴던 하위 25% 환자들에게서 가장 뚜렷한 관절 건강 개선 효과를 확인했다"고 강조했다.

또한 엘록테이트로 예방요법을 시행한 경우 성인 혈우병 환자의 표적 관절(6개월간 3회 이상 출혈 발생한 주요 관절3)은 235건 중 99.18%가, 소아 혈우병 환자의 표적 관절 9건은 100% 개선됐다. 6개월 이상 추적 관찰했을 때 성인 및 청소년 환자의 95%, 소아 환자의 100%에서 재발없이 유지되는 결과를 나타냈다.

엘록테이트는 2010년부터 10년간 축적된 임상 연구 데이터와 6년 간의 처방 경험을 통해 효과와 안전성 프로파일을 확인했다. 엘록테이트 예방요법군의 연간 출혈률 (ABR) 중앙값은 개별 예방요법군에서 1.6, 주 1회 예방요법군 에서 3.6으로, 출혈 발생 시 투여군 대비(ABR 33.6) 각각 92%(개별 예방요법군, p<0.001), 76%(주 1회 예방요법군, p<0.001) 감소했다.

연구 기간 중 총 757건의 출혈 에피소드가 발생했으며, 이 중 87.3%는 1회 투여만으로, 97.8%는 2회 이내의 투여로 조절됐다.

연구기간 동안 중화항체(저해제)는 검출되지 않았으며, 아나필락시스도 보고되지 않았다. 연장 연구인 ASPIRE에서도 4년간의 연구기간 동안 중화항체(저해제)는 검출되지 않았다.

엘록테이트의 건강보험심사평가원 급여 기준 1회 투여용량은 20~25IU/kg이며, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 판단에 따라 최대 30IU/kg까지 투여 받을 수 있다 . 출시 용량은 250IU, 1000IU이며, 향후 500IU, 2000IU로 확대할 예정이다.

박 교수는 급여 기준과 관련해 “현행 급여는 임상에서 허가가 된 용량만 적용되는데, 환자에 따라 급여 용량으로 치료가 불가능한 경우도 있어 추후 연구를 통해 개선이 필요할 것”이라는 의견을 냈다.