"국내 제약사와 벤처 기업의 경우도 허가 기간까지 단축을 위해 신속허가 프로그램(Expedite Program)을 충분히 활용하는 방법을 주목해야 한다."

조제영 범부처신약개발사업단 선임연구원의 '2019년에 FDA 산하 CDER가 승인한 약물 리뷰(Review of FDA CDER Approved Drugs in 2019)'란 기고를 통해 이 같은 의견을 냈다. 이 기고문은 FDA에서 발간한 New Drug Therapy Approvals in CDER, 2019 의 내용을 바탕으로 작성됐다.

지난 10년간 미국 식품의약국(FDA) 산하 약품평가연구센터(CDER)에서 허가를 받은 의약품은 꾸준히 증가했다. 2018년 허가된 의약품이 59개에서 2019년도 48개로 소폭 감소했으나, 2019년에는 기존 치료제가 없는 질환에 대한 비율이 더 높은 것으로 나타났다.

2019년과 2018년 FDA가 허가한 약물을 더 면밀히 살펴보면, 희귀의약품(Orphan Drug)과 혁신신약(First-in-Class)으로 허가된 약물에서 큰 비중을 차지했다. 2018년 희귀의약품과 혁신신약이 각각 58%와 32%로 희귀의약품의 허가 비율이 높았다. 2019년은 희귀의약품과 혁신신약이 각각 44%와 42%로 비슷하게 허가된 경향을 보였다.

조 선임연구원은 "FDA의 허가를 목표로 할 때 허가까지 소요되는 시간과 비용의 단축을 위해 신속 승인 경로(Expedite Approval Pathway)를 적절히 활용해야 한다"며 "2018년 대비 2019년에는 여러 Expedite program중 조건부허가(Accelerated Approval) 비율이 현저히 증가됐음을 볼 수 있다"고 설명했다.

CDER는 신약개발 승인 주기를 앞당기기 위한 신속허가 프로그램으로는 ▲신속심사(fast track) ▲혁신치료(break-through therapy) ▲우선심사(priority review) ▲조건부허가(accelerated approval)를 활용한다.

이중 조건부허가는 생명을 위협하거나 중대한 질병을 치료하는 약물을 개발하고 승인하는데 임상적 평가변수(Surrogate Endpoint)를 사용할 수 있게 한다. 조건부허가로 승인을 받은 신약은 임상 시판후임상(post market trial)을 통해 치료 유효성을 증명해야 한다.

그는 "조건부 허가 경로는 치료가 시급하기 때문에 일정 부분 허가 충족점을 합리적으로 충족시킬 수 있을 때 활용가능한 제도"라며 "국내 제약사와 벤처도 허가 기간 단축을 위해 신속허가 프로그램을 충분히 활용하는 방법을 주목해야 한다"고 했다.