바이오젠의 초고가약인 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센 소디움 주사제) 급여 사전신청 6건이 새로 승인됐다. 투여 모니터링 보고 19건도 받아들여졌다.

건강보험심사평가원은 '11월 진료심사평가위원회 심의사례'를 31일 공개했다.

스핀라자주는 급여 사전승인제도 적용 대상이다. 요양급여 신청서를 제출하고 승인받아야 급여 투약할 수 있다. 사전승인 신청기관은 요양급여대상으로 승인받은 경우 심의결과를 통보 받은 날부터 60일 이내에 투여해야 하고, 60일을 경과한 뒤 투여하려면 재신청해야 한다.

또 4개월마다 유지용량 투여 전 모니터링 보고서도 제출한다.

11월에는 급여신청 9건, 투여 모니터링 보고 20건 등 총 29건이 접수됐다. 급여신청의 경우 6건이 승인됐다. 나머지는 조건부 승인 1건, 불승인 1건, 자료보완 1건 등으로 결정됐다.

모니터링 보고는 19건이 승인되고, 1건은 불승인됐다.

스핀라자주를 투여받으려면 5q 척수성 근위축증 환자이면서 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등 3가지 요건을 모두 만족해야 한다.

14세 남자 환자는 제출된 자료만으로는 만3세(36개월) 이하에 척수성 근위축증 관련 임상 증상과 징후 발현이 됐는지 명확히 확인되지 않고, 객관적으로 입증되지 않아서 불승인 판정을 받았다.

24세 여자 환자는 척추측만증에 대한 수술력이 있으나, 척수조영술을 시행해 요추천자를 통한 약제의 경막내 지속 투여가 가능한 것으로 확인돼 급여 투여대상에 부합하는 것으로 판단됐다. 단, 모니터링 보고 시 SMN2 copy 수 제출을 조건으로 승인이 이뤄졌다.

45세 여성 환자는 만3세(36개월) 이하에 척수성 근위축증 관련 증상과 징후 발현 여부에 대한 근거자료가 불충분해 자료를 보완하도록 통지됐다.

7세 여자 환자는 운동기능평가(HINE-2) 결과 최초 투여 전부터 이번 평가까지 모두 0점으로 확인됐다. 이에 대해 운동기능 유지로 볼 수 없다는 전문가 의견이 제출됐다. 심사평가원은 운동 기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 중단기준에 해당한다며, 급여(지속투여) 대상으로 인정하지 않았다.