[종합] 신약 개발 바이오헬스 산업 육성방안 정책토론회

'바이오헬스 산업의 미래, 신약 개발이 답이다: 신약 개발을 통한 바이오헬스 산업 육성 방안'이라는 거창한 명제를 놓고 다소 피상적인 얘기가 오갔다. 발제자들은 신약의 중요성을 열거했으며, 다발성골수종 환자는 고가 신약이 그림의 떡일 뿐이라고 했다. 복지부·식약처는 신약 개발을 위한 오픈이노베이션·협업과 AI 활용 인프라를 충분히 지원하고, 전문인력을 강화해 제품화까지 많은 기간이 단축되도록 개선하겠다고 밝혔다.

국회 '민주주의와 복지국가 연구회'(대표의원 강창일·인재근)와 한국보건행정학회, 더불어민주당 김상희 의원이 공동 주최한 '바이오헬스 산업의 미래, 신약 개발이 답이다: 신약 개발을 통한 바이오헬스 산업 육성 방안' 정책 토론회가 6일 오후 2시 국회의원회관 제8간담회의실에서 열렸다. 

이날 케빈 헤닌저(Kevin Haninger) 미국제약협회 부사장·류민희 서울아산병원 종양내과 교수는 '글로벌 바이오헬스 산업 및 정책 현황'과 '항암제 등 바이오신약 가치 평가' 주제로 발제에 나섰다. 

패널토론은 문옥륜 서울대 보건대학원 명예교수를 좌장으로 백민환 다발성골수종 환우회 대표, 김양중 한겨레신문 의료전문기자, 김영호 보건복지부 보건산업진흥과장, 이남희 식품의약품안전처 바이오의약품정책과장이 참석해 국내 바이오헬스 산업 발전을 위한 정책 방향을 논의했다. 

케빈 헤닌저 미국제약협회 부사장=이전의 약제들은 대부분 화학합성물이었다. 하나의 치료제가 광범위한 질환에 사용되는 경우가 많았고, 독성·부작용을 동반하는 항암화학요법과 함께 환자를 치료했었다. 그런데 과학이 발전하면서, 체세포·유전자를 활용한 환자 맞춤 치료가 가능해졌다. 항암화학요법보다는 표적치료제·면역치료제가 많이 사용되는데, 면역치료는 환자가 가진 면역체계를 활용해 암·희귀질환과 싸울수 있게 한다. 최근의 신약은 질병의 근본 원인을 표적으로 한다. 과거에는 사망 선고였던 질환이 이제는 관리·완치 가능한 질병으로 바뀌고 있다. 

최근 10년간 신약 현황을 보면, 다발성골수종 치료제 2종, 암 백신, 낭포성섬유증 치료제가 개발됐다. 특히, 2014년에는 C형간염 경구 치료제와 희귀질환 치료제 17종이 등장했다. C형간염 6종 유전자형을 모두 치료하는 치료제도 도입됐다. 2015년에는 에이즈 치료제와 편두통 치료제 3종이 개발됐다. 2016년에는 다수 신약이 출시돼 40~50년간 치료제가 없었던 질환의 판도를 바꿔놨다.

전세계 신약은 당뇨, 심혈관질환, 면역이상, 정신질환 등 다양한 영역에서 8천여건 이상 개발되고 있다. 이 신약들은 가능성이 높고 연구 접근방법도 기존 치료 접근 방법과 다르다. '퍼스트 인 클래스'(First In Class, 세계 최초 혁신 신약) 가능성이 높은 약은 개발되는 신약의 4분의 3이다. 알츠하이머 약물의 경우 퍼스트 인 클래스가 될 가능성이 있는 약물은 개발 중인 약물의 86%이며, 암이 79%로 그 뒤를 잇는다. 타 질환도 비슷하다. 

그러나 이런 신약이 시장에 출시되려면 연구개발에 많은 시간·비용·노력을 투자해야 한다. 수십 년의 연구 산물이 바로 신약이다. 미국의 경우 전체 기업이 연구개발에 6달러를 투자한다고 가정하면, 이 중 1달러는 제약바이오산업에 투자한다고 볼 수 있다. 이를 수치화하면, 미국 국립보건원 한해 예산을 합친 것의 3배 이상으로 투자 금액이 높다. 

신약은 국가마다 접근성이 다르다. 2011년 이후 전세계 307개 신약이 개발·출시됐는데, 미국에는 90%에 달하는 270여개 신약이 출시됐다. 한국의 경우 출시된 신약은 36%(109개)에 불과하다. 한국보다 더 적은 수의 신약이 출시된 국가도 있다. 이렇게 출시돼도 환자는 약물 사용을 위해 수개월부터 수년까지 대기해야 한다. 특정 제제의 경우 미국에서는 수개월을 기다려서 약물을 받을 수 있는 반면, 한국에서는 2년 반에서 3년 정도 대기해야 한다. 전반적으로 환자는 원하는만큼 약을 빨리 받지 못한다. 

신약 연구개발을 위해 제약바이오기업들은 다수 파트너사와 협력하고 있다. 대학, 임상연구자, 소규모 바이오테크 기업, 환우단체, 의료진, 그 외 연구자들, 정부 당국 등과도 협력한다. 이 과정 자체는 상당한 시간과 비용, 많은 위험을 동반한다. 이 과정이 잘 진행되려면 올바른 정책 환경을 구축할 필요가 있다. 즉, 좋은 대학교와 잘 훈련 받은 고급인력이 필요하다. 임상시험이 효과적으로 잘 진행되게 하는 인프라를 갖추는 게 필요하다. 법적 틀도 대단히 중요하다. 법적 틀 안에서 기술전파가 일어나고 신약 개발 협력 구조도 발생하기 때문이다. 

아이디어가 등장하고 임상연구가 진행되면, 바이오 혁신을 일으키는 당사자들은 자기들이 가진 특허를 보호받아야 한다. 임상시험 데이터도 보호할 필요가 있다. 제품이 등장하게 되면 마케팅을 위한 빠른 승인이 필요하다. 승인 과정은 급여 관련 절차·규범에 따라 진행된다. 이들 급여 관련 절차는 투명·공정하고 합리적·비차별적이어야 하며 혁신이 가지는 가치를 인정해야 한다. 투자나 혁신을 진행하는 당사자 입장에서는 신약의 예측가능성을 살필 필요도 있다. 

류민희 서울아산병원 종양내과 교수=신약 가치는 질병 치료의 패러다임을 전환시킨다는 것이다. 기존 치료제의 부작용을 줄이면서 뛰어난 효과를 제공하며 치료제 없던 질환을 치료하는 데 가치가 있다. 2016년 기준 매년 22만9180명의 암 환자가 발생하는데, 최근 10년간 암생존률은 수술기법 발달·조기검진 등의 이유로 1.3배 증가했다. 또, 면역항암제·표적치료제가 등장하면서 이제 암은 관리 가능한 만성질환으로 전환됐다.

그러나 신약이 개발되면서 경제적 부담도 증가하고 있다. 2016년 한국 암치료 보장성 확대 협력단이 실시한 '암환자 인식·현황' 조사에 따르면, 암환자는 치료보다 경제적 부담에 더 어려움을 느끼는데 항암제로 인한 지출은 치료 비용의 58.9%를 차지하는 것으로 나타났다. 이는 국내뿐 아니라 외국에서도 상당한 부담이 된다. 일부 고가항암제는 치료효과·비용효과성이 불확실하다는 문제가 꾸준히 제기되고 있다. 여러 사안을 고려해 외국에서는 신약에 대한 가치평가도구 개발이 진행되고 있다. 신약 가치평가도구 개발은 항암제가 주 대상이 된다.

미국임상종양학회(ASCO)와 유럽종양학회(ESMO)를 중심으로 항암제 등 신약의 임상적 가치에 대한 고민이 이어졌고, 수년간의 작업을 통해 2015년 ASCO·ESMO에서 각각의 가치평가도구를 처음 개발했다. 이후 한차례 업데이트 버전을 발표했다. 현재까지 발표된 외국 가치평가 도구는 총 5종으로, ESMO·ASCO·미국종합암네트워크(NCCN)·미국 메모리얼 슬로언 케터링 암센터(MSKCC)·미국임상경제연구소(ICER)에서 개발한 것들이다.

이 도구들은 이제 막 개발된 것으로, ESMO·MCBS의 경우 오스트리아·이스라엘에서 사후 평가에 활용됐으나 아직까지는 진료 현장이나 약가 정책에 활용되고 있지 않다. 학회·연구자 중심으로 개발된 가치평가도구를 실제 적용할 수 있도록 밸리데이션(Validation)과 업그레이드하는 노력이 진행되고 있다. 또, ESMO·ASCO 가치평가도구를 조화시키는 연구도 진행 중이다.

신약가치 평가는 나라를 막론하고 필요하다. 신약 항암제의 임상적 유용성에 대한 효과·가치를 평가할 표준화 도구와 기등재된 고가 항암제의 가치를 평가할 표준화되고 재현성 있는 의약품 가치평가 방안이 마련될 필요가 있다. 임상적 가치가 불확실한 항암제에 대한 사후관리 기전 확보도 필요하다. 참고로 올해 보건복지부·건보공단·심평원과 대한항암요법연구회에서 공동으로 가치평가도구를 만드는 연구를 진행하고 있다. 

요약하자면, 바이오신약은 새로운 치료기전·향상된 효과 등으로 질병 치료의 패러다임을 전환시켰다. 그러나 일부 고가항암제는 치료효과 대비 비용효과성에서 불확실하다는 문제가 제기되고 있다. 미국·유럽은 전문가 집단의 고민에서 시작돼 신약 가치를 객관적으로 평가하는 표준화된 도구인 '밸류 프레임워크'(Value Framework)를 개발했다. 우리나라에서도 고가항암제 접근성 강화와 더불어 건강보험 재정의 건전성·지속성을 위해 객관적·표준화된 신약의 가치평가도구 도입을 검토할 필요가 있다. 다만, 미국·유럽의 가치평가도구도 수년에 걸쳐 개발되고 벨리데이션이 진행 중이며, 아직 실제 임상현장에 도입되지 않은 점은 참고해야 한다.

백민환 다발성골수종 환우회 대표=신약이 나오면 환자는 희망을 가지게 된다. 질병에 걸린 환자들은 어두운 거리를 혼자 걷는 느낌을 받는데, 신약이 개발되면 그 어둠 속에서 불꽃같은 한 줄기 희망을 느끼게 된다. 이 신약으로 생명을 얻으면서, 사랑하는 가족을 잃지 않게 된다는 희망을 가진다. 

얼마 전 환우회에서 회원 대상으로 설문조사를 실시했는데, 응답자의 82%가 자기 질병에 대한 재발과 경제적인 어려움에 대해 호소했다. 신약이 출시됐어도 급여가 적용되지 않아 높은 약가 때문에 환자가 쓸 수 없다면, 그 신약은 현실감이 없는 거다. 바이오 신약이 나왔는데 '또 다시 메디컬 푸어를 경험하지 않을까'하는 걱정과 두려움을 떨칠 수 없다. 

많은 항암 신약이 현재 우리 곁에 있다. 그런데 위험분담제(RSA)로 인한 독점권 때문에 이 신약들은 보험 급여가 되지 않는다. 바이오신약 개발과 함께 환자 접근성이 보장될 수 있는 정책이 필요하다. 신약이 개발돼 좋지만, 그림의 떡일 뿐이다. 환자가 접근할 수 있는 정책이 나와야 한다. 

구슬이 서말이라도 꿰어야 보배라는 말이 있다. 이 말은 신약 개발도 중요하지만 치료 혜택이 있어야 한다는 의미다. 환자가 치료받을 수 있는 시스템이 운영될 때 비로소 신약은 가치가 있는 거다. 바이오신약이 환자에게 주는 가치를 생각할 때 커다란 기대와 함께 또 다른 절망이 되어서는 안 된다. 환자들이 치료받을 수 있을 때 신약은 가치가 있다. 

김양중 한겨레신문 의료전문기자=바이오헬스 산업의 미래, 신약 개발이 답일까? 좀 더 정확하게는 그 중 하나의 답이 신약개발이라고 생각한다. 내가 생각하는 제약바이오산업의 미래는 질 좋고 효과가 뛰어난 제품을 만들어서 보다 많은 사람들이 쓰도록 하는 것이다. 또, 국민 한 사람으로서 경제적 부담을 덜어주는 일까지 미래에 포함된다.

최근 개발되는 맞춤형 신약들이 과연 좀 더 많은 사람이 쓸 수 있는 약인지 의구심이 든다. 우리나라처럼 유전적 동일성이 높은 나라에서 과연 우리나라 사람에게 맞게 개발된 약들이 글로벌신약으로 성장할 수 있을지는 의문이 있다. 이보다 더 중요한 건 신약에 대한 의학적 근거다. 실제 시판된 수많은 의료기기·의약품들이 부작용으로 빠르게 퇴출되고 있다. 

신약이 늦게 들어온다는 지적이 있는데, 들어오려면 기존 약보다 좀 더 효과가 좋고 경제성이 있다는 것을 증명해야 한다. 여기서 늦어지면 환자가 치료 혜택을 받지 못한다. 아울러 인구 고령화로 노인인구가 폭발적으로 증가하면서 최근 건강보험 건전성에 대한 우려가 제기되고 있다. 정리하자면, 더 나은 효과를 보이면서 부작용이 없는 치료제를 개발해야 한다. 또, 약값보다는 치료 효과를 우선시해 빠르게 도입되기를 바란다. 

김영호 보건복지부 보건산업진흥과장=연구개발 투자는 계속 커지는데, 그 효율성은 계속 떨어지고 있다. 연구개발의 효율성을 높이는 게 정부의 일차 과제다. 산업 전반을 보면, 2010년 이후부터 많은 제약사가 신약 개발 쪽으로 전환하고 있고, 바이오 투자도 활발히 일어나고있다. 이처럼 신약개발을 위해 노력하고 있는데, 막상 현장에서는 인력과 노하우가 부족하다는 말이 많다. 

제약바이오산업 성장 속도가 타 산업 대비 굉장히 빨리 성장하는데, 그 성장을 뒷받침할 인력·인프라는 거기에 못 미치는 부분이 있다. 정부에서는 민간에서 주로 행하는 성장 속도를 뒷받침하기 위해 관련 인프라를 적시에 서포트하는 역할을 하고자 한다. 또, 글로벌 추세에 따라 많은 제약사에서 해외 수출을 도모하는데, 이들 회사는 미국 등 해외 임상시험·인허가 과정에서 여러 애로사항을 겪고 있다. 한 번도 안 해본 과정이기 때문에 시행착오·실패를 많이 겪는다. 이 부분에서 정부가 위험을 관리·지원하도록 정책 방안을 마련할 필요가 있다.
 
기술적 부분과 관련해 제약바이오산업만큼 많은 시간과 돈이 드는 산업이 없다. 1개의 신약을 개발하는 데 최소 10년 이상 걸리며, 1조원 이상의 비용이 지출된다. AI를 신약개발에 활용하면 개발시간을 훨씬 단축할 수 있다고 본다. AI를 통해 후보물질을 도출하고, 임상 과정에서 자료를 백업할 수 있다면 상당히 많은 시간을 단축할 수 있다. 제약사 입장에서는 비용을 절감할 수 있고, 의약품을 시장에 출시할 때는 환자의 약제비 부담도 경감할 수 있다. AI 신약개발에서 인프라를 충분히 지원할 계획이다.

아울러 국내 제약바이오업계는 이제 막 시작하는 단계로, 협업이 많이 필요하다. 건전한 생태계 구축을 위해 오픈이노베이션과 같은 산학 협업 관계가 필요하며, 많은 노하우·역량을 가진 다국적제약사와의 협업 관계도 필요하다. 오픈이노베이션과 협업이 유기적으로 이뤄지도록 정책방안 마련에 많이 신경 쓸 계획이다.

이남희 식품의약품안전처 바이오의약품정책과장=올 상반기는 바이오분야에서 굉장히 많은 일이 발생했다. 여러 현안을 계기로 식약처는 국민 생명·건강·안전을 최우선으로 두고 크게 두 가지 방향으로 정책을 추진하고 있다. 글로벌 수준으로 규제를 합리화해 진행 과정·결과를 투명하게 공개하는 것과 허가심사 전문성을 강화하는 것이다. 첨단제품의 허가심사와 관련, 사전상담제를 본격적으로 운영할 예정이다. 임상자료·허가자료의 완성도를 높여서 심사기간을 단축시키는 게 목표다. 자료 보완 등을 최소화해 허가기간이 실질적으로 단축될 것으로 기대된다. 

올해 8월 공포돼 내년 8월부터 시행되는 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품에 관한 법률안'에 의거 첨단바이오의약품에는 신속처리제도가 적용된다. 신속처리제도에는 크게 맞춤형 심사, 우선 심사, 조건부허가가 포함된다. 이와 관련, 혁신 신약 등의 신속 허가를 위해 심사전담팀을 구성하여 신속심사제를 운영할 계획이다. 사전상담제·신속심사제를 법률적으로 체계화하고 절차 등을 합리화해 시행착오 최소화로 실제 허가받고 제품화하는 데 많은 기간이 단축될 수 있도록 적극 지원할 예정이다.

첨단 신약의 경우 적용 규제가 없어서 연구개발 시 애로사항이 많이 발생한다. 융복합 혁신제품의 경우 개발단계부터 사전상담을 실시하고 신속 품목 분류·심사로 인허가 예측가능성을 제고하겠다. 또, 심사품질을 올리기 위한 특별심사팀을 구성·운영하겠다. 현재는 품목별로 담당과에서 검토가 이뤄지고 있다. 이 경계를 허물고, 전문가 중심으로 프로젝트 팀을 운영할 것이다. 교차 심층검토를 통해 심사내용을 검증하고, 외부전문가를 심사과정에 참여시켜서 심사 품질의 완성도를 높이고자 한다.