에이브레인(대표 박경원)은 'NACI(Non-self-Assembling and Competitive Inhibition)' 펩타이드인 'AB103(개발코드명)'을 개발해 퇴행성 뇌질환에서의 비임상 효력을 확인했다고 21일 밝혔다.  AB103은 단회 투여로 알츠하이머병ㆍ파킨슨병ㆍ헌팅턴병ㆍ루게릭병 등의 진행을 멈추거나 치료하는 것을 목표로 개발되고 있다. 

회사는 퇴행성 뇌질환 전문 효력평가기관인 나손사이언스와 함께 AB103의 효력을 실험했다. 실험 결과, mThy 1-αSyn tg 마우스에서 발현된 NACI 펩타이드가 스스로 미축적되면서도 α-시누클레인(α-Syn)과 경쟁적으로 반응해 α-Syn의 축적을 방해 또는 억제할 수 있음이 관찰됐다.

또 이들 Tg 마우스의 운동능력을 평가한 결과, 로타로드에서 평균속도가 현저히 증가함은 물론 빔통과 테스트에서도 오류가 현저히 감소하는 등 대조군 대비 운동 결손과 비운동 기능이 개선됐다. 아울러 대조군 대비 해마에서 pSer129 α-Syn수치와 신경 염증 모두가 유의하게 감소돼, 파킨슨 치료제로서의 AB103 개발 가능성을 확인했다고 회사 측은 설명했다.

박경원 에이브레인 대표는 "NACI 개념의 펩타이드를 코딩한 유전자 치료제는 항체치료제와 같은 부작용이 적으며, 단회 투여가 이뤄지므로 매달 투여해야 하는 번거로움도 적다"며 "α-Syn이 병원으로 작용하는 파킨슨병ㆍ루이소체 질환은 물론, 아밀로이드가 병원인 알츠하이머병ㆍ헌팅턴병ㆍ루게릭병 등 다양한 퇴행성 뇌질환에도 획기적인 효력을 보일 것"이라고 강조했다.

한편 회사는 최근 NACI 개념 펩타이드 및 이를 이용한 유전자 치료제에 대해 특허출원을 진행했으며, 독성 등 비임상 시험을 준비하고 있다고 밝혔다.