에피제네틱스(후성유전학, 후천적으로 암 유전자의 스위치를 꺼서 암을 치료하는 원리) 기반 혁신신약 개발 바이오 벤처인 에피노젠(대표 이원태)은 바이오톡스텍(대표 강종구)과 급성 골수성 백혈병 치료제 후보물질인 'EPG-C001(개발코드명)'의 미국 식품의약국(FDA) 임상시험 승인을 위한 비임상시험 계약을 체결했다고 11일 밝혔다.

에피노젠은 예비 효력시험에서 효과와 안전성을 확인한 바 있다. 1분기 본격적으로 비임상시험을 시작해 올해 안에 임상시험 승인에 필요한 모든 독성시험을 완료하고, 미국에서 임상시험계획 승인 신청(IND)을 진행할 계획이다.

회사 측에 따르면 급성 골수성 백혈병(Acute Myeloid LeukemiaㆍAML)은 하나의 질병이라기보다 여러 아형으로 구성된 질환군이라 할 수 있을 정도로 백혈병 세포 자체의 염색체 또는 분자 유전적 변이와 같은 요인들로 인해 임상 양상이 매우 다양한 악성 혈액암으로 알려져 있다. 이러한 이유로 진행이 빠르고 5년 생존율이 20% 이하인 치명적인 질환인데도, 치료제 개발이 어려워 불과 얼마 전까지도 1970년대에 개발된 부작용이 심한 항암화학요법이 중심일 정도였다.

현재 급성 골수성 백혈병 치료를 위해 쓰이고 있는 약물들이 제한적으로 사용되고는 있지만, 다양한 부작용이 보고되고 있어 광범위한 환자군에 적용될 수 있는 새로운 치료제 개발이 꾸준히 요구돼 왔다.

EPG-C001은 이러한 문제점을 해결할 수 있는 선택적인 표적항암제로서 기존 급성 골수성 백혈병 치료제로 사용된 항암화학요법의 독성과 제한적인 약물 효과를 극복하고, 장기 투여로 인한 약물 내성 빈도를 획기적으로 해결할 수 있는 혁신신약이라는 게 회사 측 설명이다. 회사가 지난 5년여 동안 연구해 온 에피제네틱스 기반 고유 표적 항암치료제의 첫 번째 파이프라인이라고 회사 측은 덧붙였다.

에피노젠은 이미 초저온 전자 현미경(Cryo-EM) 구조 규명 기술을 활용한 신약 개발 연구기술을 네이처 등 저명한 학술지들에 발표함으로써 세계적으로 인정받은 바 있다. 최근에는 물리학 기반 인공지능(AI) 신약 개발기업인 에임블(대표 김현진)과의 협업을 통해 AI 신약 설계 기술이 융합된 최첨단 신약 개발 플랫폼을 활용해 급성 골수성 백혈병 치료제를 비롯해 전이성 삼중음성유방암(TNBC) 및 B세포림프종(DLBCL) 등 차세대 항암제 후보물질도 개발 중이다.

에피제네틱스 기반 항암제 개발은 최근 미국 머크(MSD), 브리스톨마이어스스퀴브(BMS), 글락소스미스클라인(GSK), 노바티스(Norvatis) 등 글로벌 제약사들이 앞다퉈 개발하고 있는 미래 다양한 질병의 신약 개발 플랫폼이라고 회사 측은 설명했다. 동시에 차세대 항암제 개발의 주요 표적으로서 에피노젠은 2019년 회사 설립시부터 꾸준한 연구개발(R&D)의 결과로 현재 국내외 최고의 기술 수준을 보유하고 있다고 덧붙였다.

이원태 에피노젠 대표는 "EPG-C001은 에피제네틱 조절인자인 '히스톤 메틸화 효소'를 타깃하는 혁신신약(First-in-Class)으로서 치료제 부재로 인한 미충족 의학적 수요(Unmet Medical Needs)가 오랫동안 계속돼 왔던 급성 골수성 백혈병 치료제 시장에 새로운 희망을 줄 것으로 기대한다"며 "이 계약을 통해 3월부터 본격적으로 EPG-C001에 대한 비임상시험을 추진해 2025년 1분기까지 FDA에 IND를 신청할 계획"이라고 말했다.