보건복지부(장관 조규홍)는 29일 '2024년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회')'를 개최했다.

가톨릭대학교 서울성모병원(병원장 윤승규), 서울아산병원(병원장 박승일), 연세대학교 세브란스병원(병원장 하종원), 차의과학대학교 분당차병원(병원장 윤상욱) 등의 임상연구계획(고위험 4건, 중위험 2건, 저위험 1건) 심의를 진행했으며 총 7건의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고, 4건은 부적합 의결, 1건은 재심의를 결정했다.

신규 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 자살 유전자(cytosine deaminase)가 도입된 동종 골수 유래 중간엽줄기세포(MSC11FCD)를 이용해 뇌에서 빠르게 전이되는 종양을 억제하기 위한 고위험 임상연구는 적합으로 결정됐다.

뇌종양 절제 수술 후 국소투여한 중간엽줄기세포가 암에 대한 굴성(tropism)으로 미세잔존 종양 부위에 고농도로 분포하고, 이 때 전구체인 항균제 5-FC(5-fluorocytosine)가 혈관-뇌장벽(Blood-Brain-Barrier, BBB)을 통과해 줄기세포와 만나면 항암제인 5-FU(5-fluorouracil)로 전환돼 미세 잔존 종양을 제거한다.

해당 중간엽줄기세포(MSC11FCD)는 뇌종양 수술 직후 회복기간 없이 즉시 투여가 가능하고, 동결제형으로 운송이 간편해 다기관 연구 및 해외 임상도 용이한 장점이 있어, 추후 임상연구에서 안전성과 유효성이 인정되면, 식품의약품안전처 첨단바이오의약품 허가 절차 진입도 기대할 수 있다.

이와 함께 상용화된 CAR-T로 치료에 실패한 재발성 또는 불응성 ‘미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL)’ 환자를 대상으로 인간화된 CAR-T(AT101)를 이용해 치료하는 고위험 임상연구도 적합 의결이다. 미만성 거대 B세포 림프종은 전체 B세포 비호지킨 림프종 중 약 30~48%로 가장 높은 비중을 차지하며, 평균 생존률은 6개월이다.

현재 '킴리아주'를 포함한 FDA에 승인된 CAR-T 치료제는 모두 쥐 유래 절편(FMC63)을 사용하는데, 그에 대한 면역반응으로 환자 체내에서 항체가 형성돼 환자에게 주입한 CAR-T 세포의 유효 농도가 유지되지 못하는 것이 CAR-T 치료 실패의 중요한 원인이다.

해당 임상연구의 인간화된 CAR-T(AT101) 치료는 기존 CAR-T 치료에 실패하여 더 이상 치료 방법이 없는 말기 B세포 림프종 환자들에게 생명 연장의 가능성을 줄 수 있을 것으로 기대된다. 다만, 이날 적합 의결된 위의 고위험 과제들은 식품의약품안전처장의 추가 승인을 받은 이후 임상연구를 실시할 수 있다.

고형우 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 "올해 들어 회의에는 세포 치료뿐만 아니라 여러 치료 분야(유전자, 조직, 융복합)에서 중증·난치 질환을 치료하려는 연구계획들이 심의 됐다"며 "첨단재생의료 연구의 다양성 및 확장성을 위해 간담회 및 임상연구 설명회 등으로 연구자와 소통해 제도 개선 및 법령 개정 검토에 반영될 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.