제7차 K-생명바이오포럼: 환자 중심 희귀의약품 관리
환자 중심 희귀질환 치료제, 정보·지리·경제 접근성 확보해야
희귀의약품 및 희귀질환 치료제에 대한 건강보험 급여 확대 등 재정적 지원이 점차 확대되고 있는 가운데, 이제는 최신 치료제 정보 및 환자 지리적 환경 등에 따른 접근성 확보 전략이 필요하다는 의견이 제기됐다.
26일 개최된 '제7차 K-생명바이오포럼: 환자 중심 희귀의약품 관리를 위한 정책토론회'에서는 △희귀의약품·희귀질환치료제 격차 해소 △치료제 공급 재원 △최신 치료제 정보 통합 제공 △지역간 환자 접근성 격차 해소 등 희귀질환 치료 접근성 확대를 위한 전략이 공유됐다.
더불어민주당 정책위원회, 김민석 의원(정책위원장)이 공동 주최하고 대한약사회가 주관한 이번 정책토론회에서는 건강보험 급여 확대를 필수로, 환자 접근성 확대를 위한 희귀의약품·희귀질환 치료제 접근 방법에 논의가 이어졌다.
건보재정은 한정적…다양한 재정 접근법 고려해야
주제 발표에 나선 이형기 서울대병원 임상약리학과 교수는 '국내 희귀질환 치료 환경의 문제점 및 개선 방향 제언'을 주제로 법적 지위에 차이가 있는 희귀의약품과 희귀질환 치료제 제도 개선 및 질환 치료제 도입에 필요한 건보재정 외 재원 확보가 필요하다고 밝혔다.
이형기 교수에 따르면 희귀의약품과 희귀질환 치료제의 가장 큰 차이점은 선정 기준으로, 희귀질환 치료제는 사회경제적 비용이 큰 질환이라는 기준이 존재하는 만큼 일부 희귀질환 치료제는 산정특례 대상이 되지만, 희귀의약품의 경우 희귀질환 치료제로 지정되지 않으면 급여는 사실상 쉽지 않다는 것이다.
이 교수는 "신약 등재, 고가의 중증·희귀질환 치료제 도입을 위해 기존 희귀질환 치료제에 주로 주어지는 산정특례, 경제성 평가 면제 혜택 등을 희귀의약품까지 확대하는 등 적극적인 제도 개선이 필요하다"며 "환자 생존에 기준을 둔 기존 제도들을 환자 삶의 질 차원에서 고민해야 한다"고 설명했다.
또 그는 제약사 판촉비의 일부 및 일반인 기부 등 다양한 방식의 재원 마련 전략도 구상해야 한다고 밝혔다. 그는 "제약사 판촉비의 5%와 정부 재원을 사용하는 이탈리아의 AIFA 5% Fund, 미국 희귀질환 단체인 NORD가 운영하고 있는 일반인 기부 프로그램, 싱가포르의 개인과 정부의 1:3 재원 매칭 프로그램 등 치료제 도입을 위한 재원 마련 방안을 구상해야 한다"며 "(재원 마련 책임을) 정부에만 줄 것이 아니라 다양한 접근이 필요하다"고 밝혔다.
정보·지리·경제적 접근성 필요
한국희귀필수의약품센터 원장을 지냈던 윤영미 대한약사회 홍보수석은 환자 중심의 정보, 지리, 경제적 접근성 확대 전략을 마련해야 한다고 밝혔다. 윤영미 수석은 "희귀질환자는 치료제 정보 획득이 어렵고, 거동이 불편해 보건의료기관 접근 역시 쉽지 않으며, 고가의 치료비용으로 인한 경제적 접근성이 떨어지는 양상을 보인다"고 말했다.
그는 이들 해결방안으로 각각 △정보 통합 플랫폼 △지역 거점센터 확보 △돌봄 기금 조성이 필요하다고 주장했다. 그는 "치료제 정보는 환자는 물론 의료진에게도 필요하며, 지역별 의료접근성 격차 해소를 위해 방문서비스, 거점센터 등도 고려해야 하며 민간과 연계한 별도 기금 및 정부 의료비 지원이 필요하다"고 설명했다.
국립암센터로 암 희망 찾아…국립희귀질환센터 설립해야
김진아 한국희귀난치성질환연합회 사무국장은 국립희귀질환센터 설립 및 다양한 증상 환자가 소수로 존재하는 희귀질환자 특성에 맞춘 복지 지원체계가 수립돼야 한다고 밝혔다. 그는 "희귀질환은 질환 수가 많지만 환자가 적어 치료와 진단이 어렵다"며 "국가 차원의 레지스트리 구축을 위한 컨트롤 타워가 필수"라고 설명했다.
그러면서 그는 "현재 희귀질환자의 95%는 치료제가 없는 상황으로, 이들에 대한 복지가 권리로서 보장돼야 한다"며 "희귀질환 산정특례 질환을 지정하는 등 복지 지원체계를 고려해야 한다"고 덧붙였다.
복지부 "희귀질환 접근성 강화 시범사업 준비 중"
보건복지부는 희귀질환 치료제 접근성 확대를 위해 △식품의약품안전처 허가 △건강보험심사평가원의 경제성 평가 △국민건강보험공단의 약가 협상을 통합한 심사 프로그램 시범사업을 구축 중이라고 밝혔다.
오창현 복지부 보험약제과장은 "현재 진행성 담즙 정체증, 고위험 신경모세포종 치료제 2건에 대한 통합심사 프로그램을 연말부터 진행하고자 한다"며 "희귀질환 치료 접근성 확대를 위한 방안을 모색 중"이라고 설명했다.
식약처 "희귀필수의약품센터, 컨트롤타워 구상"
식약처는 우리나라 희귀질환 관리 컨트롤타워로 한국희귀필수의약품센터를 고민하고 있다고 밝혔다. 안영진 식약처 의약품정책과장은 "앞서 규제개선 2.0 과제 일환으로 '희귀질환 치료제와 혜택 관련 정보를 한국희귀필수의약품센터 홈페이지로 일원화하겠다'고 밝힌 만큼 해당 센터를 정보 거점으로 삼고자 한다"며 "해외 의약품 도입 전문성을 극대화해 환자들의 치료 기회 확대로 연결하고자 한다"고 설명했다.
질병청 "희귀질환, 비수도권 접근성 확대에 초점"
질병관리청은 비수도권 소재 희귀질환 환자들의 치료 접근성 확대에 초점을 맞춘다는 방침이다. 최홍석 질병청 만성질환관리국장은 "내년 신규 사업으로 희귀질환자 등록 관리 사업이 진행될 예정"이라며 "이를 통해 비수도권 접근성 확대 사업 구상을 이어갈 것"이라고 말했다.
그는 이어 "기존 지역에 있는 질환별·지역별 전문기관 환자 매칭과 기존 제도로 허용하고 있는 의료진간 원격 협진 시범사업을 진행하고 있는 만큼, 협업을 통한 접근성 확대 전략도 구상할 것"이라고 덧붙였다.
