제약바이오 기업의 블루오션 시장 공략에 대한 중요성이 증가하고 있는 가운데 한미약품의 희귀질환 치료제 연구개발(R&D) 사례가 주목받고 있다.

이영미 한미약품 전무(글로벌 R&D 혁신 총괄)는 20일 제6회 이데일리 글로벌 제약바이오 콘퍼런스에서 '제약바이오 블루오션 시장 공략과 한미약품의 희귀질환 치료제 파이프라인'을 소개했다.

이 전무는 "언드러거블 타깃(Undruggable target) 치료제를 개발해 시장을 공략하는 것이 필요하다. KRAS는 오랫동안 언드러거블 타깃으로 알려져 왔지만, 지난 6월 암젠의 KRAS 표적항암제 루마크라스가 FDA(미국 식품의약국) 승인을 받았다"며 "KRAS 분야 시장은 앞으로 계속 커질 것이다. 2028년 루마크라스의 매출이 23억 달러(약 3조1990억 원) 규모로 성장할 것"이라고 내다봤다.

이 전무에 따르면, 제약바이오 블루오션 시장은 아직 아무도 충족하지 않은 소비자 가치 시장을 의미한다. 제약바이오 블루오션 시장의 대표적인 분야는 희귀질환(Rare disease) 치료제다.

그는 "희귀질환 치료제의 글로벌 시장 규모는 현재 200조원 정도로 형성되어 있다"며 "2026년 355조원 시장 규모로 확대될 전망이다. 연평균 성장률도 12%로 높다"고 말했다.

희귀질환 치료제 시장은 각각의 타깃 치료제의 약값이 굉장히 높다는 특징을 가지고 있다. 이 전무는 "(글로벌) 상위 10개 빅파마 중 9개 기업이 희귀질환을 타깃하는 치료제를 개발하고 있다"며 "버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 희귀의약품의 매출이 100억 달러(약 13조9000억 원) 이상을 달성할 것으로 기대하고 있다"고 전했다.

글로벌 희귀질환 치료제의 성장 요인은 무엇일까? 이 전무는 "치료제 부재로 인한 시장의 언멧 니즈(Unmet needs)가 있기 때문에 지속적으로 개발할 수 있는 분야다. 한번 신약 개발이 완료되면, 높은 약가를 받는 것이 가능하다"며 "언멧 니즈가 높기 때문에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation) 등 정책적 혜택을 받을 수 있다. 신약허가 심사비용 면제, 우선 심사 신청권 부여가 가능하다"고 설명했다.

현재 한미약품은 29개의 파이프라인(신약 후보물질)에 대한 전임상, 임상시험을 진행하고 있다. 한미약품의 호중구감소증 치료제 롤론티스는 지난 9일(현지시간) FDA 허가를 받았다. 지난해 롤론티스는 국내 식품의약품안전처로부터 국산 신약 33호로 승인받은 바 있다.

이 전무는 "롤론티스는 국내 항암신약 최초로 FDA 허가를 받았다. 한미약품의 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용한 첫 번째 FDA 허가 제품"이라며 "국내 제약산업의 글로벌 협력(Collaboration)의 대표적인 모델"이라고 말했다. 한미약품은 랩스커버리 플랫폼을 활용해 현재 20개의 희귀질환 치료제 개발에 나서고 있다.

그는 "언멧 니즈를 충족시킬 수 있는 신약을 개발하는 것이 K바이오의 성장 동력이 될 수 있다"고 강조했다.