국가임상시험지원재단(KoNECT)이 국내 도입이 시급한 글로벌 신약 34개를 선정했다. 

1순위로 꼽힌 5개 신약에는 항암제 '벨레오닥', 페닐케톤뇨증 치료제 '팔린직', 공중보건위기감염병 치료제 '진플라바' '알테수네이트', '제라바' 등이 있다. 

KoNECT는 2020년 선행연구를 토대로 ①국내 미도입 신약 244개 약물을 사전분석 후에, ②도입 재고 필요성이 낮은 신약을 제외하고, ③미충족 의료수요 질환별로 구분해 ④ 우선순위를 선정했다. 해당 내용은 '2022 KoNECT Brief 1호'에 실렸다. 

KoNECT에 따르면 국내 미도입 신약 244개다. 이들중 이미 시판이력이 있으나 사후 취하된 사례 등 도입 재고 필요성이 낮은 신약 27개를 제외하고 미충족 의학적 수요를 고려한 신약은 117개였다. 

문헌․자료조사 결과를 토대로 임상약리학 전문 연구진 8인이 작성한 표준조사지를 기반으로 신약 117개 약물의 도입 필요성-긴급성-수월성을 반영한 시급성을 평가했다.

문헌․자료조사 결과로 드러나지 않는 임상적 측면을 반영하기 위해 ▷현재 치료법만으로 치료 효과가 만족스럽지 못해 새로운 치료법 개발․도입이 우선시돼야 하는 질환과 ▷최근 해외에서 허가됐으나 국내에 아직 도입되지 못한 신약 중 도입이 시급한 미도입 신약에 대해 임상학회와 개별 임상의에게 자문했다.

미국(FDA), 유럽(EMA), 일본(MHLW)에서 신약 허가 시 미충족 의료수요에 대한 치료제로서 신속 심의대상으로 선정된 여부를 확인했다. 

암 치료제로 19개, 희귀질환 의약품으로 55개, 공중보건위기질환 치료제로 37개(백신 19개, 치료제 18개), 중증난치성질환 치료제로 6개가 있었다.

글로벌 신약의 국내 도입 논의단계에서는 시장성 판단이 중요한 것으로 분석됐다.

특히 ①기존 자료로 신약의 가교시험 면제가 어렵다고 판단한 경우 ②시판 허가 기준을 충족하기 위해 추가․재실험이 필요한 경우 ③신약 사용에 필요한 의료기기․의약품의 별도 허가가 필요한 경우 ④자료 부족으로 경제성평가 면제를 적용받을 수 없는 경우 등에서 국내 도입이 지연됐다.

또한 제약사가 한국 약가를 참조하는 타 국가 진출을 우선시하거나, 약가 책정에 유리한 타 적응증 임상시험이 진행 중인 경우, 약제의 특수성으로 정부의 선구매가 진행돼야 하거나, 한국 시장에 대한 정보 부족 또는 국내 파트너가 없는 경우도 지연 또는 미도입 사유가 됐다.

KoNECT 연구에서 "국내 도입이 필요한 34개 미도입신약 중 국가필수의약품에 해당하는 약물은 4개(Artesunate, Egaten, Krintafel, AUDENZ)가 있었으며, 이 중 Egaten, Krintafel 2개는 긴급도입 의약품으로서 한국희귀·필수의약품센터를 통해 구입이 가능한 약물"이라고 말했다. 

추후 국가필수의약품의 품목허가 시 우선 신속심사, 약가 및 혁신형 제약기업 인증 등 인센티브가 명시화되는 경우 국내 품목허가를 유도할 수 있을 것으로 예상했다 또한 국내 환자의 신약 접근성 강화를 위한 체계적인 업무 수행을 위해 전문 기관 설치가 필요하다고 주장했다.

배병준 국가임상시험지원재단 이사장은 "국산 신약 개발이 활발하지 못한 상황에서 한국의 약가 정책은 글로벌 신약의 혁신적 가치를 인정하는데 인색했던 반면, 국내 산업 보호를 위해 제네릭 가격은 원가에 비해 높게 인정한 측면이 있다"며 "국산 글로벌 블록버스터 신약의 등장을 앞둔 시점에서는 국산 신약뿐 아니라 글로벌 신약의 혁신적 가치를 인정해야 국내 환자의 치료 접근성이 확대돼 미충족 의료수요의 근본적 해소가 가능할 것"이라고 말했다.