GC녹십자셀이 미국 현지법인 노바셀(Novacel Inc.)에 420만 달러(약 50억원)를 출자, CART-치료제 'MSLN-CAR-T'의 미국 임상시험을 본격화한다고 7일 밝혔다.

GC녹십자셀은 올 초 미국에서 임상시험을 하기 위해 현지법인 노바셀을 세웠다. 내년 중 미 식품의약국(FDA)에 임상 1/2a상을 신청할 계획이다.

MSLN-CAR-T는 췌장암, 난소암 등에서 발현하는 '메소텔린(Mesothelin)'을 타깃으로 한다. 암 환자와 동일한 장기에 암세포를 이식(동소이식)한 마우스 모델에서 췌장암 세포가 100% 사멸하는 것을 확인했다. 이는 12주 이상 지속했다.

GC녹십자셀 관계자는 "CAR-T를 이용한 고형암 치료에 가장 큰 장애로 지목됐던 이동성, 침투성, 지속성 등 3가지를 GC녹십자셀의 MSLN-CAR-T로 극복하고, 획기적인 치료 가능성을 동물 모델에서 입증했다"고 했다.

현재 미국에는 혈액암 관련 CAR-T 치료제가 허가, 판매되고 있지만 기술적인 어려움으로 인해 고형암을 표적하는 CAR-T는 아직 허가된 제품이 없으며 획기적인 연구 결과도 없는 상태이다.

GC녹십자셀은 최근 CAR-T의 핵심 원료인 유전자 전달 바이러스를 미국 현지에서 cGMP 수준으로 제조하는 과정을 수행, 이를 활용한 MSLN-CAR-T의 cGMP 수준 생산 공정을 확립하는 중이다. 

내년 초에는 미국 임상시험을 위한 시료 생산이 가능하다는 게 회사 측 설명이다.

한편 국내에서는 MSLN-CAR-T의 치료용량범위(Therapeutic window) 확보를 위한 추가 동물실험을 통해 임상시험 디자인에 필요한 데이터를 수집하는 등 2021년 CAR-T치료제 미국 임상 1/2a상을 위한 준비가 차질없이 진행되고 있다.

미국암학회(American Cancer Society)에서 발표한 2019년 암 통계에 따르면 췌장암은 발생률 10위로 2019년에 5만6770명이 신규 진단받았으며, 사망자수 3위로 4만5750명이 사망했다. 5년 생존율은 9%로 최하위를 기록했으며, 치료 옵션 부족으로 인해 미충족 의료 수요(Unmet Need)가 높은 난치성 질환이다.

GC녹십자셀 이득주 대표는 "MSLN-CAR-T는 동소이식 동물 모델에서 기존에 발표된 연구보다 획기적인 암세포 살해 효과를 보였을 뿐 아니라 고형암 타깃 CAR-T의 기술적 한계를 극복할 플랫폼 기술까지 확보할 수 있을 것으로 판단되며, 2021년 이내 미국에서 임상시험 승인을 신청할 예정"이라고 했다.

이어 "이번 미국법인 노바셀에 대한 출자는 임상 시료의 생산, 미국 현지 비임상시험 등의 비용의 조달 및 현지 임상시험을 차질없이 추진하기 위함이며, 세계 최초의 고형암 타깃 CAR-T치료제를 개발하기 위해 전사적인 노력을 기울이겠다"고 했다.