"미국 식품의약국(FDA)이 임상시험계획승인신청(IND) 심사에서 가장 중요하게 보는 것은 임상시약(IP)의 안전성(safety)이다. 약물에 대한 효능(efficacy)은 스폰서(제약회사)가 세 단계에 걸친 임상을 통해 입증해야 할 문제다."

신약개발 임상시험 컨설턴트는 FDA의 IND 평가를 이같이 정리합니다. 요즘 국내 제약회사와 바이오벤처는 IND 제출과 승인에 대한 보도자료를 자주 내보냅니다. 비 전문가의 눈에 이러한 내용들이 어떤 의미를 갖는지 가늠할 수 없어 질문했습니다.

일단 식품의약품안전처보다 FDA가 임상시험 승인에 대해 좀 더 관대(?)한 측면이 있습니다. 식약처의 경우 임상 1상, 2상, 3상 각각에 대한 승인을 해 줍니다. 반면 FDA는 스폰서로부터 임상 1상 진입 시에만, IND를 제출합니다. 이에 대한 임상시험 컨설턴트의 설명은 이렇습니다.

“FDA의 경우 스폰서가 IND를 제출하고 30일 동안 아무런 공지(notification)가 없으면, 임상시험을 그대로 진행하면 된다. 대신 pre-IND 미팅과 end-of-2 phage 미팅(임상 2상이후 진행)을 통해 IP의 안전성과 3상 진입을 위한 조언을 해 줄 뿐이다. FDA는 사실상 임상시험 ‘성공’에 대한 관심은 없다. 오히려 (안전성에 대한 문제가 없으면) 신약개발을 위한 임상시험을 굳이 막지 않는다.”

그의 말을 정리해 보면, 사실상 FDA에 IND를 제출해 임상을 진행한다는 것 자체로 신약개발에 중요한 의미를 해석하기는 어렵다는 것입니다. 대신 혁신 의약품 지정(breakthrough therapy designation, BTD)에 대해선 약물 개발 가능성이 높다는 걸로 판단해도 좋다는 게 그의 조언입니다.

"BTD로 지정되면 6개월 이내에 승인 절차를 밟아야 하기 때문에, 약물의 유효성이 어느 정도 인정됐다고 볼 수 있다. 때문에 특정 제약사가 개발 중인 약물이 BTD로 지정됐다면, 이는 주가에 반영될 정도로 중요한 소식(news)이다."

끝으로 그는 국내 바이오벤처들의 IND 제출과 임상 프로토콜 제출에 대해 어떻게 바라봐야 할 지 다음과 같이 조언했습니다.

“회사 입장에서 주주들에게 자신들의 상황을 명확히 알리는 것은 이해한다. 그러나 FDA에 IND 제출 혹은 프로토콜을 제출한 게 마치 신약 후보물질의 유효성과 안전성을 확보해 글로벌 신약 개발로 곧바로 이어질 수 있다는 메시지를 전달해서는 안 된다. 임상 3상을 마친 약들도 효능을 입증하지 못 해 결국 신약허가신청(NDA)을 내지 못 하는 경우가 꽤 있다.”