NRG1 유전자 융합(gene fusion) 변이 양성 췌장암 및 비소세포폐암(NSCLC) 치료제가 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 

메루스(Merus)는 HER2ㆍHER3 이중항체(bi-specific antibody) '비젠그리(BIZENGRIㆍzenocutuzumab-zbco)'가 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 받았다고 4일(미국 현지시각) 밝혔다.

이번 승인은 NRG1 유전자 융합(gene fusion) 변이가 있는 진행성ㆍ전이성ㆍ수술 불가ㆍ재발성  췌장암과 NSCLC 성인 환자를 대상으로 내려졌다. 

비젠그리는 HER2와 HER3 수용체에 결합해 HER3에 결합하는 NRG1의 결합을 차단한다. NRG1 은 세포 성장과 분화에 중요한 역할을 하는 단백질로, 주로 HER3 수용체와 결합하여 세포 신호 전달 경로를 활성화시킨다. NRG1의 유전자 융합이 발생하면, HER3에 비정상적으로 결합해 비정상적인 세포 성장과 증식을 유발하게 된다.

이번 승인은 'eNRGy' 임상 1/2상 시험에 기반해 이뤄졌다. 임상 시험은 NRG1 유전자 융합 변이가 있는 진행성 또는 전이성 췌장선암 및 비소세포폐암 환자들을 대상으로 진행됐으며, 1차 평가지표로 전체 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DOR)을 평가했다.

췌장선암 환자군에서는 40%의 ORR을 보였고(95% CI, 23%-59%), 반응 지속기간은 최대 16.6개월이었다. 비소세포폐암 환자군에서는 33%의 ORR을 기록했으며(95% CI, 22%-46%), 반응 지속기간의 중앙값은 7.4개월이었다(95% CI, 4.0-16.6).

또 회사는 파트너스 테라퓨틱스(Partners Therapeutics)와 비젠그리의 미국 내 상용화에 대한 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 파트너스 테라퓨틱스는 비젠그리의 판매 및 유통을 담당하고, 메루스는 개발 및 생산을 지속적으로 지원할 예정이다.

회사 측은 "이번 승인이 NRG1 유전자 융합을 타깃하는 치료제가 부족했던 NRG1 변이가 있는 암 환자들에게 중요한 치료 옵션을 제공할 것"이라며 "비젠그리는 20mg/mL의 정맥 주사 형태로 몇 주 내에 환자들에게 제공될 예정"이라고 설명했다.

샤넌 캠벨(Shannon Campbell) 메루스 상업 담당 최고책임자(CCO)는 "이번 승인은 자사 기술력과 강력한 실행력을 입증하는 사례"라며 "다중 특이성 플랫폼과 파이프라인을 지속적으로 개발해 나갈 것이다. 그 중에는 주요 파이프라인인 '페토셈타맙(petosemtamab)'도 포함된다"고 말했다.

한편 회사는 임상적 이점이 확인된 후 지속적인 승인이 이루어질 것이라고 덧붙였다. FDA의 가속 승인은 중증 질환 치료제에 대해 효과가 입증됐거나 임상 시험에서 유망한 결과가 나온 경우 사용되는 제도로, 임상 데이터를 신속하게 반영하여 승인을 내린 후, 후속 시험을 통해 추가적인 효과를 입증하는 방식으로 진행된다.