알지노믹스, AACR 구두발표 선정… RNA 편집 치료제 효과 첫 공개

알지노믹스(대표 이성욱)는 4월 17일부터 22일(현지시간)까지 미국 샌디에고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 구두 발표에 나선다고 5일 밝혔다.

AACR은 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암학회로 꼽히는 학회로, 글로벌 연구기관 및 빅파마를 포함한 제약바이오 기업들이 대거 참석한다. 

알지노믹스는 항암 유전자치료제 'RZ-001'의 간암 임상 중간결과를 AACR 행사 기간 발표할 예정으로, 이번 발표에서 RNA 편집·교정 치료제의 임상 POC(Proof of Concept) 데이터를 최초로 공개하게 된다. 

회사 관계자는 "이번 발표를 통해 RNA 치환효소 기술의 임상적 유효성 및 안전성을 입증하고, 글로벌 시장에서 기술사업화를 적극적으로 추진할 계획"이라고 설명했다.

알지노믹스의 주력 파이프라인인 RZ-001은 전체 암세포종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 mRNA를 표적하여 암세포 사멸 및 면역세포 침윤 유도, 면역항암제 반응률 상승을 유도하는 복합 기전의 항암 유전자치료제 후보물질이다. 회사는 국내 식품의약품안전처 및 미국 식품의약국(FDA)로부터 RZ-001의 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인 받고, 원발성 간암(HCC) 및 교모세포종(GBM)을 대상으로 FDA로부터 패스트트랙(Fast Track)과 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정받았다. 

이 관계자는 "현재 간암환자를 대상으로 RZ-001과 면역항암제 병용 임상 1b/2a상을 진행 중이다. 국내 9개 기관에서 환자 모집 및 투약을 진행하고 있다"며 "병용약물인 아테졸리주맙과 베바시주맙은 진행성 간암 1차 치료제로 70% 이상 사용되는 대표적인 요법이다. 그러나 표준치료제 반응률이 약 30% 내외로 알려져 있어, RZ-001 병용에 따른 임상적 유효성과 반응률 향상 데이터가 뒷받침된다면 사업화 측면에서도 시너지가 있을 것"이라고 강조했다.

또한 회사는 RZ-001이 전체 암세포종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 mRNA를 표적하는 만큼, 향후 다양한 암종으로 적응증을 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

회사 관계자는 "RNA 편집·교정 치료제의 임상 POC 데이터를 국제 학회에서 선보이게 돼 기쁘다"며 "이번 AACR 발표를 계기로 난치성 질환 치료제 개발을 가속화하겠다"고 밝혔다.