"제2의 신약 후보 벨바라페닙 키운다"… 규제 장벽 허물고 '속도전'

식품의약품안전처는 길잡이 프로그램과 GIFT 운영 성과를 바탕으로 올해 제도를 개선하고 업계와의 소통을 강화할 계획이다. 운영 과정에서 드러난 보완점을 반영해 사전상담 이력 카드 발급, 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 지정 기준 명확화 등을 개선할 방침이다.

김희성 식약처 식품의약품안전평가원 사전상담과 과장은 11일 한국프레스센터에서 '2026년 신기술·신개념 글로벌 의약품 개발·제품화 지원 간담회'에서 이같은 계획을 밝혔다.

'길잡이(GIL-Jabi) 제품화 집중지원 프로그램'은 식의약규제과학혁신법에 따라 기술적 우수성이 높은 혁신 의료제품을 선정해, 개발 초기부터 허가까지 전 과정을 밀착 지원하는 전략적 상담 프로그램이다.

김희성 과장은 "후보물질 탐색 기간을 거쳐 개발단계에 진입한 제품에 대한 최종 제품화 성과(허가 진입)를 보이기 위해서는 제품화 주력 품목을 대상으로 전략적 지원이 필요하다는 차원에서 길잡이 제도가 마련됐다"고 밝혔다.

식약처 발표에 따르면 길잡이 집중 지원 프로그램은 2025년 7월 항암제 등 의약품 18개 품목, 의료기기 6개 품목을 선정해 약 7개월간 운영됐다.

2025년 24개 품목 중 한 단계 이상 개발 단계가 상승한 품목은 7개 품목으로 전체의 29%를 차지했다. 임상 단계에 진입한 품목은 6개 품목으로 확인됐다.

사전 상담·임상 심사·허가 심사를 연계한 집중 지원을 통해 실제 임상계획신청 승인 사례도 도출됐다는 게 식약처 설명이다.

김희성 과장은 "특히 한미약품 흑색종 치료제 벨바라페닙이 길잡이 프로그램 지원을 받아 임상 2상에 진입했다"며 "이처럼 앞으로 지원 품목들의 의미 있는 성과들이 나타날 수 있도록 올해는 길잡이 프로그램의 개선을 추진하겠다"고 말했다.

식약처 사전상담과는 그동안 혁신제품 사전상담 시 기존 품목 허가 신청 단계에서 사전 상담 이력 카드를 만들어 품목 허가 심사 부서로 공유해 왔지만 앞으로는 임상시험계획 승인 신청(IND) 시에도 사전상담 이력이 공유될 수 있도록 제도를 개선할 계획이다.

특히 길잡이 지원 품목에 상담 이력 카드와 품목 개요를 심사 부서에 제공해 IND, 허가까지 연계 효과를 강화할 예정이다. 

식약처는 동시에 신속심사제도(GIFT)를 중심으로 심사 효율성을 높이고 환자 접근성 제고를 병행할 예정이다.

박재현 식품의약품안전평가원 신속심사과 과장은 "GIFT는 2022년 9월부터 2025년 9월까지 운영한 결과 59개 성분이 지정됐다"며 "지정 성과는 실제 허가로도 이어졌는데 GIFT 지정된 59개 성분 중 42%가 허가를 받았으며 허가 품목도 희귀질환 치료제와 중증 질환 치료제가 대다수를 차지했다"고 말했다.

그는 "특히 기존 치료제가 없었던 품목이 전체 허가 품목의 56%를 차지했다는 점을 의미 있는 성과로 보고 있다"며 "국내에 치료 대안이 부족했던 분야에서 GIFT를 통해 빠르게 제품화가 이뤄지면서 환자 치료 기회를 확대하는 데 기여한 것"이라고 말했다.

식약처는 이러한 성과와 운영 경험을 토대로, 업계의 건의사항을 반영한 제도 개선에도 착수한다.

특히 업계에서는 약사법 제35조의4에 따른 우선심사 대상 중 '심각한 중증 질환'의 범위를 보다 명확히 해달라는 의견을 제기해 왔다. 이에 따라 올해는 민관 협의체를 구성해 GIFT 제도 개선 및 가이드라인 마련과 병행해 '심각한 중증 질환'의 범위를 구체화하는 작업을 추진할 예정이다.

식약처는 GIFT 심사 처리기한 공유 방식도 개선할 예정이다. 그간에는 GIFT 심사 예측 기간 문의에 문자 메시지 알림 체계를 통해 안내해 왔지만 올해는 GIFT 품목 심사자와 민원인이 의약품 시스템 내에서 GMP 및 전체 처리기한이 포함된 심사 진행 현황을 상호 확인할 수 있도록 시스템을 구축할 예정이다.

중증·희귀질환 환자 중심으로 GIFT 제도 개선도 추진된다. 특히 희귀·난치 질환의 경우 환자 경험 자료가 중요하다는 판단에 따라 GIFT 지정 단계에서 환자 단체 의견서, 환자 인터뷰 녹취록·동영상, 임상 개발 과정의 환자 설문 결과 등을 제출받아 검토하는 '한국형 환자 중심 GIFT 심사 프로그램'을 시범 운영할 계획이다.

또한 국내 환자 수 10명 미만의 초희귀 질환 GIFT 심사에 대비해 중증·희귀질환 전문가 지원단을 구성해 심사의 전문성과 객관성을 강화할 방침이다.

희귀필수의약품센터와의 정보 공유도 정례화한다. 과거 소아 연골 형성증 치료제가 자가치료 목적 공급 요청과 허가 정보가 적절히 연계되지 않았던 사례를 계기로, 앞으로는 GIFT 지정·허가 품목을 분기별로 센터에 공유할 계획이다.

박재현 과장은 "과거 소아 연골형성증 치료용 희귀질환 치료제가 있었는데, 희귀필수의약품센터로부터 자가치료 목적 공급 요청이 오면서 갑작스럽게 공급이 이뤄진 사례가 있었다"며 "해당 품목은 이미 허가를 받은 상태였지만 관련 정보가 적절히 연계되지 않아 초기 대응에 혼선이 있었다"고 밝혔다.

그는 "그 이후 소통을 통해 공급처를 정리하고 환자 지원이 가능하도록 조치한 경험이 있다"며 "이를 계기로 GIFT 지정 및 허가 품목 현황을 분기별로 센터와 공유하고, 센터 역시 환자 수요 품목 리스트를 전달하는 방식의 상호 정보 공유 필요성이 제기됐다. 이를 통해 국내 환자들의 지속적·신규 의약품 수요를 보다 체계적으로 파악하자는 데 의견을 모았다"고 강조했다.