식약처, IDH 변이 양성 표적치료제 '보라니고정' 허가

식품의약품안전처(처장 오유경)는 13일 세르비에의 IDH 변이 양성 표적치료제 '보라니고정(보라시데닙시트르산)10mg·40mg를 허가했다고 밝혔다.

식약처에 따르면 보라니고정은 생검, 대부분 절제 또는 완전 절제를 포함하는 수술 후 40kg 이상의 12세 이상 소아 및 성인의 IDH 1 변이 혹은 IDH 2 변이가 있는 2등급의 성상세포종 또는 희돌기교종의 치료에 사용한다.

생검은 질병을 진단하기 위해 일부 조직이나 세포를 채취해 현미경 등으로 검사하는 절차다. IDH(Isocitrate Dehydrogenase, 이소시트르산 탈수소효소)는 돌연변이가 생기면 비정상적으로 많은 대사물질(2-HG)을 생성하여 암세포의 성장과 생존을 촉진한다. 

식약처는 보라니고정이 변이된 IDH 1 및 IDH 2를 억제해 발암성 물질(2-HG) 생성을 줄여  종양세포의 증식을 억제하는 IDH 표적치료제로, IDH1 변이 혹은 IDH2 변이 양성 뇌종양 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다고 전했다. 

식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학과 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급돼 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 설명했다.