네이처셀, '바스코스템'으로 중증 하지허혈 美 시장 도전

네이처셀이 줄기세포치료제 '바스코스템'의 미국 임상 개발을 재개하고, 중증 하지허혈 환자를 대상으로 한 미국식품의약국(FDA) 허가를 추진한다.

성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀은 중증 하지허혈(Critical Limb Ischemia, CLI) 환자 대상 줄기세포치료제 ‘바스코스템(Vascostem)’의 미국 개발을 본격화한다고 22일 밝혔다. 

미국 내 개발은 네이처셀의 현지 자회사 네이처셀 아메리카(Nature Cell America)가 주도하며 FDA의 RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정을 통한 신속 개발을 목표로 한다.

회사에 따르면 중증 하지허혈은 말초동맥질환의 말기 단계로 극심한 통증과 조직 괴사, 감염을 동반하며 치료가 지연될 경우 다리 절단과 사망으로 이어질 수 있다. 미국에서는 매년 약 15만 명이 CLI로 인해 다리 절단 수술을 받는 것으로 알려져 있으며 기존 치료로 개선이 어려운 이른바 '노옵션(No-option) CLI 환자'가 증가하고 있다.

바스코스템은 혈관 신생 촉진과 허혈 조직 회복을 유도하는 기전을 기반으로 한 자가 지방유래 줄기세포치료제로 치료 대안이 제한적인 중증 CLI 환자를 주요 타깃으로 한다. 

동물시험에서는 용량 의존적으로 다리 절단율을 낮추는 결과가 확인됐으며 대조군은 12예 중 12예(100%)에서 무릎 위 절단이 발생한 반면 저용량군 16.7%(2/12), 중용량군 25%(3/12), 고용량군 0%(0/12)로 절단율이 감소했다는 설명이다.

사람을 대상으로 한 임상시험에서도 유의미한 결과가 보고됐다. 중용량(줄기세포 500만개/체중kg)을 투여한 임상에서 투여 6개월 시점 기준 15명 전원에서 무릎 위 주요 절단(Major Amputation)이 발생하지 않았다(0/15)고 회사 측은 밝혔다. 다만 15명 중 5명(33.3%)은 발가락 또는 발 일부에 대한 경미한 절단(Minor Amputation)을 받은 것으로 나타났다고 부연했다.

미국 임상에 사용될 바스코스템은 메릴랜드주 볼티모어에 위치한 바이오스타 스템셀 캠퍼스 GMP 센터에서 제조될 예정이다. 회사는 2026년 미국 내 GMP 제조 인프라를 확보해 FDA 기준에 부합하는 제조·품질 체계를 구축한다는 계획이다. 임상시험 기관으로는 존스홉킨스 대학병원과 메릴랜드 대학병원을 1차 후보로 검토하고 있다.

네이처셀은 2026년 상반기 RMAT 지정을 목표로 하며, 지정 이후 같은 해 하반기 임상시험계획서(IND)를 제출하고 연내 미국 임상을 개시한다는 일정이다. 개발이 계획대로 진행될 경우 2028년 3상에 진입해 2030년 FDA 허가, 2031년 미국 시장 출시를 목표로 한다.

라정찬 네이처셀 회장은 "중증 하지허혈로 인한 다리 절단은 환자의 생명과 직결되는 문제"라며 "조인트스템의 미국 개발 경험을 바탕으로 중단됐던 바스코스템의 미국 허가 개발을 재개했다"고 밝혔다. 이어 "확보된 비임상·임상 데이터와 미국 GMP 인프라를 기반으로 RMAT 지정에 따른 신속 개발 전략을 추진해 2030년 FDA 허가를 목표로 하겠다"고 말했다.