이엔셀, 유전성 망막질환 치료 AAV 플랫폼 특허 등록

이엔셀(대표이사 장종욱)은 유전성 망막색소변성(Inherited Retinal Degeneration, IRD) 치료를 위한 AAV 기반 플랫폼 기술이 국내 특허청에 정식 등록됐다고 9일 밝혔다.

이엔셀에 따르면 전 세계적으로 IRD는 인구 약 1300~2000명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있으며 가장 흔한 형태인 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP)은 약 3000~5000명 중 1명 수준으로 보고된다.

해당 질환군은 광수용체 및 망막색소상피세포가 점진적으로 손상돼 실명에 이를 수 있으나 현재까지 근본적 치료제가 없어 유전자치료제 수요가 매우 높은 분야로 꼽힌다.

회사가 이번에 특허 등록한 기술은 광수용체 세포에 선택적으로 유전자를 전달할 수 있도록 최적화된 AAV 벡터 플랫폼으로 안구 조직에서 유전자 전달 및 발현 효율을 높이는 독자적 설계 기술이 적용됐다.

이 플랫폼은 개별 치료제에 국한되지 않고 다양한 망막 유전자치료제 개발에 폭넓게 적용할 수 있는 핵심 기반 기술로 평가된다.

특히 최근 글로벌 제약사들을 중심으로 차세대 AAV 기반 유전자치료제 파이프라인이 확대되면서 AAV 생산 및 고품질 CDMO 수요 역시 빠르게 증가하고 있는 가운데 이엔셀이 유전자치료제 상업화에 필수적인 AAV 플랫폼 기술을 독자적으로 확보했다는 점에서 치료제 개발과 CDMO 사업 모두에서 전략적 자산으로 자리매김할 것이라는 게 이엔셀의 설명이다. 

이엔셀 관계자는 "이번 특허 등록은 이엔셀이 유전자치료제 분야에서 기술적 진입장벽을 확보했다는 점에서 큰 의미가 있다"며 "급성장하는 글로벌 AAV 시장에 선제적으로 대응해, 유전자치료제 개발과 CDMO 양측에서 경쟁력 있는 글로벌 기업으로 도약하겠다"고 말했다.