"민간과 정부가 함께하는 '환자수요 기반 R&D 지원 모델' 필요"

희귀질환 환자들에게 유전자세포치료제를 빠르게 도입하기 위해 기존의 정부 주도 방식이 아닌 민관 협력 파트너십 기반의 R&D 지원 체계가 필요하다는 의견이 공유됐다.

박소라 재생의료진흥재단 원장은 '첨단재생의료 치료 기회 확대를 위한 입법·정책과제' 정책토론회'에서 전세계적으로 유전자세포치료제 개발 속도가 빨라지고 있지만 여전히 상용화되고 있지 않은 국내 상황을 타개하기 위한 해법으로 '한국형 희귀질환 R&D 모델'을 만들 것을 제안했다.

박 원장은 "2020년 첨단재생의료바이오법이 시행됐지만, 이후 단 5건의 수입의약품 허가가 있을 뿐 활발한 첨단바이오의약품 R&D는 이뤄지지 않고 있다. 이는 정부 예산으로만 지원되고 있는 현 기금 구조의 문제가 크다"며 "환자 중심의 신속한 중개∙임상연구가 질환 맞춤형으로 가능한 공공 연구비 지원 체계가 턱없이 부족하다. 정부 지원금 외에 기부금(민간자금) 미국 국립보건원(NIH)은 산하에 FNIH, PCORI, n-Lorem Foundation 등 환자 수요 기반의 R&D 지원 모델을 벤치마킹할 필요가 있다"고 설명했다.

실제로 FNIH는 기부금으로 민간기업, 제약사, 환자단체, 필란트로피(사회공헌) 등으로부터 예산을 확보하고 있는 것으로 나타났다. 총 자산은 1억9900만달러에 달한다.

박 원장은 "국내 유전자치료제 개발은 공급자(개발자) 중심으로 이뤄지고 있다 보니, 환자 수요를 반영함에 미흡하다. 희귀질환 51만 명 중 70%가 진단 지연, 80%가 치료제 부재의 문제를 겪고 있다"며 "공급자에서 환자로 연결되는 단절이 발생하고 있는 것"이라고 꼬집었다. 

박 원장이 제안한 '한국형 희귀질환 R&D 모델'은 진단∙치료기술의 임상 진입(N-of-1 포함)을 목표로 공모∙미션형으로 연구 재원을 확보한다. 식품의약품안전처는 상담사례를 제공해 규제적 지원을 하며, 유전자세포치료제 개발 및 생산 플랫폼 구축과 더불어 파일럿 임상을 병용하게 해 진입 속도를 높인다. 

더불어 현재 첨단재생바이오법이 정의하고 있는 첨단재생의료 범위에 'in vivo(인체 투여) 유전자 치료'를 포함해야 한다고 주장했다.

그는 "기술 개발은 연구자와 개발자가 주도할 수 있지만, 연구결과가 희귀질환자에게 도달하기까지는 너무 높은 장벽이 존재한다. 장벽을 넘는 것은 연구자 또는 개발자 혼자 할 수 없다"며 "정부의 합리적인 제도와 민관 협력 파트너십 기반의 혁신적인 R&D 지원 체계가 필요하다. 법이 기술을 따라가는 것이 아닌, 기술혁신을 이끄는 제도가 필요할 것"이라고 말했다.

이어 "유전자치료제는 환자 접근성과 안전관리의 조화가 필수라는 점에서 첨단재생바이오법의 취지와 일치한다. 기술 혁신에 맞춰 첨단재생바이오법의 역동적인 개정과 보강이 필요하다"며 "오늘 논의가 한국형 유전자치료제 생태계 구축의 출발점이 되기를 바란다"고 덧붙였다.