젬백스, PSP 신약후보 'GV1001' FDA 혁신치료제 지정 신청

젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 'GV1001'를 미국 식품의약국(FDA)에 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 신청했다고 22일 밝혔다. GV1001은 현재 FDA 패스트트랙 및 희귀의약품, 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

혁신치료제 지정은 FDA가 심각한 질환을 치료하기 위해 기존 치료법 대비 개선된 효능의 약물 개발 및 검토를 촉진하기 위한 제도로, 신약 개발의 속도와 성공 가능성을 높이기 위해 운영하고 있다. 

FDA는 초기 임상 데이터를 통해 기존 치료법에 비해 임상적으로 효과, 안전성 등에서 현저한 개선을 보이거나, 기존 치료법이 전혀 없는 분야의 신약 물질의 경우 혁신치료제로 지정한다. 

혁신치료제 지정 물질은 △FDA 고위 관리자가 포함된 조직적인 지원 △FDA와의 긴밀한 협력을 통한 임상시험 설계, 자료 수집, 개발 전략 등에 대한 실시간 자문 △심사 기간을 단축할 수 있는 롤링 리뷰 △가속승인 및 우선심사 신청 등 혜택이 주어진다.

회사 관계자는 "젬백스는 PSP 2상 선행 임상시험에서 GV1001의 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인해 치료제로서의 가능성을 입증했다"며 "선행 임상과 연장 임상의 6개월 데이터를 합산해 분석한 중간 결과에서 외부 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과를 확인했다"고 설명했다.

이어 "앞서 젬백스는 FDA 패스트트랙과 희귀의약품 지정을 받으면서 시장 독점권 부여, 세액 공제 등 다양한 혜택을 지원받을 예정이다. 혁신치료제 지정까지 획득할 경우 PSP 치료제 개발 속도는 한층 더 가속화될 전망"이라고 덧붙였다.