"조인트스템, 잘 할 수 있는 '한국 대신 잘 될 수 있는 미국서 승부"

"잘 할 수 있는 한국이 아닌 잘 될 수 있는 미국에 승부를 걸겠다."

네이처셀은 16일 기업설명회를 개최하고 퇴행성 골관절염 치료제 '조인트스템'의 FDA 가속승인과 플로리다주 비승인 상용화를 통해 미국 시장 진출 및 성공을 다짐하는 포부를 밝혔다.

설명회 자리에서 라정찬 회장은 이번 행사의 슬로건인 '미국에서 생명의 빛을 밝히겠습니다!' 문구를 가리키며 미국시장 진출의 기대감과 자신감을 드러냈다.

라 회장은 "네이처셀은 한국을 넘어 세계의 중심이라고 할 수 있는 미국에서 불치병, 난치병 환자의 생명을 밝히는 등불의 역할을 하려 한다"며 미국 FDA 신약 허가 심사 계획을 공유했다.

라 회장이 미국 진출과 관련 자신감을 보인 이유로는 회사가 특허 보유한 줄기세포 유효기간 연장 기술과 장기 보관이 가능한 동결건조 기술도 중요하게 꼽혔다. 기존 사용되던 줄기세포 치료제들은 유효기간이 3일로 한정돼 있고, 운송된 이후로는 기한 내 사용해야 하는 애로사항이 존재해 왔다.

회사는 이 문제를 해결할 수 있도록 안정성(Stability)을 확보했기에, 국내 생산 제품을 미국에 수출함에 전혀 문제가 되지 않는다고 주장했다. 

이날 소개된 내용에 따르면, 네이처셀은 줄기세포의 생존율을 제품 출하 이후 10일동안 90% 수준으로 유지할 수 있는 기술과 6개월~1년간 장기 보관할 수 있는 Ready-to-use(RTU) 동결 건조 기술을 보유하고 있다. 이 기술들을 활용하면, 전 세계 어느 의료기관에서도 필요한 시기에 환자에 투여할 수 있다는 것이 라 회장의 설명이다.  

더불어 자가 지방세포에서 유래한 줄기세포를 사용하는 만큼, 이를 통해 얼마나 많은 치료제를 생산할 수 있는지도 중요한 과제로 소개했다. 네이처셀은 한 명 분의 줄기세포 채취 후 이를 250회 이상 사용할 수 있는 치료제를 개발할 수 있는 기술을 확보하고 있는 것으로 나타났다. 

라정찬 회장은 현재 당면한 과제로 지난 8월 5일 식품의약품안전처의 '조인트스템' 품목허가 심사 반려 문제를 꼽았다.

라 회장은 이번 반려와 관련 "식약처가 이번 최종 결정을 내리는 데 활용한 자료를 미국 FDA에 똑같이 제출해 첨단재생의료치료제(RMAT), 혁신치료제(BT), 동정적사용(EAP) 지정을 전부 받았다. 더구나 FDA는 환자 한 명 단위로 조인트스템의 사용을 허락해준 것이 아니라, 그룹 단위로 사용토록 했었다"며 "잘할 수 있는 일을 잘하려 했지만 한국에서 그렇게 되지 않았다. 그래서 머리를 맞댄 결과 잘 되는 일을 할 수 있는 미국으로 고개를 돌리게 됐다"고 말했다.

라 회장은 최근 트럼프 정부 케네디 주니어 보건장관의 친 재생의료 동향과 관련 미국 시장에서 조인트스템이 빠르게 상용화될 수 있는 방안을 고민하게 됐다. 그 일환으로 네이처셀은 지난 7월 미국 FDA와 대면 미팅을 진행했다. 라 회장은 이 미팅을 통해 2가지 큰 수확이 있었다는 입장이다. 

그는 "FDA는 한국에서 진행했던 3상 임상시험에 대해 미국에서도 확증(Pivotal) 임상으로 받아들일 수 있겠다고 말했다. 미국 허가를 위해선 3상 임상이 최소 2개는 진행해야 하는데, 이를 1개만 수행해도 되는 것은 1억 달러의 비용을 아낄 수 있음을 뜻한다"라면서 "더불어 미국에서 진행할 3상 임상에 있어 대조군을 식염수(Saline)으로 설정해도 된다고 했다. 한국에서는 대조군의 자가 유래 혈청이 포함된 식염수를 사용했기에, 상대적으로 조인트스템의 효과가 적게 나타난 것처럼 보였다"고 말했다.

이 외에 회사는 내년 가속화 승인을 목표로 오는 11월 18~19일 새 FDA와 대면 미팅을 추가로 진행한다. 회사는 한국에서의 3상 임상시험 5년 장기추적 결과와 더불어, 11월 말까지 미국 2b/3상 임상 코호트 중간 분석 결과, 일본에서의 10년간 실사용데이터(RWD)를 심사 자료로 제출할 계획이다. 

가속 승인 후 최종 승인을 위한 3상 임상시험이 내년 상반기 시작될 예정이며, 최종 목표 허가일은 2028년이 될것으로 전망됐다. 

회사는 연내 미국 플로리다 주(州)에서의 상용화를 시작으로, 내년 텍사스 주로 영역을 넓힌다는 방침이다. 

라 회장은 "지난 7월 1일 플로리다에서 줄기세포 재생의료 상용화를 추진하기 위한 법안이 발효됐다. 의사가 FDA의 승인을 받지 않은 줄기세포 치료를 특정 조건 하에 시행할 수 있도록 허용하는 법률"이라며 "FDA에 등록된 시설에서 제조된 치료제에 한 하는데, 네이처셀은 이미 미국 임상시험용의약품 생산과 관련 FDA에 국내 제조시설이 등록돼 있다. 조인트스템이 플로리다에서 사용되는 문제가 없어 보인다"고 설명했다.

이어 "10월달까지 현지 의료기관과 협력을 진행할 계획이며, 순항한다면 금년 중 플로리다에서 조인트스템이 정형외과적 질환, 통증 관리, 상처 치료 목적으로 상용화될 수 있을 것"이라고 밝혔다. 

또, 플로리다와 마찬가지로 재생의료 관련 주법이 제정되고 있는 텍사스에도 상용화를 추진한다. 회사는 내년 상반기를 목표로 하고 있다. 

아울러 미국 사업 가속화를 위해 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP)을 만족하는 제조시설 '바이오스타 스템셀 캠퍼스'를 구축한다. 약 건물 면적 약 2만평, 4개 동으로 구성된다. 

라 회장은 "지난 8일 제조시설 구축을 위한 업무 협약을 진행했고, 빠르면 이달 말, 내달 초면 계약이 완료될 것 같다. 금년 내로 GMP 시설 구축을 완료하려 한다"며 "6년에 걸쳐, 1단계(2026~2028년) 1억불, 2단계(2029~2031년) 2억불을 투자 하려한다. 2단계까지 완료된 뒤에는 연간 100만명에서 제공할 수 있는 캐파가 확보된다"고 말했다.

알바이오는 식약처의 품목허가 심사 반려 처분과 관련 지난 11일 취소 행정소송을 제기했다. 

이에 앞서 식약처는 지난 8월 5일, 2021년에 이어 두 번째로 조인트스템의 품목허가 심사를 반려했다. 3상 임상에서 통계적 유의성은 입증했지만, 환자가 체감할 수준의 임상적 개선 효과가 충분하지 않다는 것이 그 이유다. 

라정찬 회장은 "식약처는 조인트스템의 반려 사유에 대해 임상적 유의성 부족이라고 알려왔지만, 우리는 식약처의 판단이 잘못됐다고 생각한다"며 "그렇게 확신하는 부분은 환자들의 주관적인 평가 변수인 '환자 보고 결과(Patient Reported Outcome, PRO)'를 통해서 알 수 있다. 이 데이터를 기반으로 글로벌 전문가 집단이 임상적 유의성이 있다고 판단했고, 그 결과가 글로벌 학술지인 'Journal of Patient Reported Outcome'에 게재되기도 했다"고 설명했다. 

이어 "치료제를 허가함에 있어서 한국 기준과 미국 기준이 달라서는 안된다. 최근 미국 FDA와의 미팅에서 그들은 명백히 퇴행성 골관절염 환자의 치료제에 있어 임상적 유의성을 입증할 만한 기준이 없다고 밝혔다"며 "이 말은 임상적 평가변수에 대한 통계적 유의성을 입증하면 된다는 것인 데, 한국 식약처는 이를 근거로 반려 결정을 한 것"이라고 덧붙였다.

라 회장은 최근까지 식약처의 가이드라인에 따라 성실하게 연구해 왔음에도, 이번 반려로 겪고 있는 매출 피해가 심하다고 말했다.

그는 "현재까지 한국 식약처의 가이드라인에 따라 성실하게 임상 연구를 수행해 왔다. 그 과정에서 1년에 2만 명 분량의 치료제 생산 캐파를 확보했고, 연구원도 150명 정도 채용한 상황"이라며 "이번 판결로 1년에 2000억원 정도 손실이 발생하고 있다. 이 부분에 있어 빠르게 해결돼야 한다고 생각해 부득이 소송을 제기하게 됐다"고 말했다.