툴젠, 148억원 규모 '한국형 ARPA-H' 과제 참여

툴젠(대표 유종상)은 '2025년도 제2차 한국형 ARPA-H 프로젝트' 사업 중 하나인 '희귀난치 질환 등 미정복질환 극복을 위한 BEACON 프로젝트'에 참여한다고 10일 밝혔다.

이 프로젝트는 '한국인 유전성 망막질환의 주요 원인 변이에 대한 유전자 편집 치료제 개발' 과제로, 연세대학교 변석호 교수팀이 주관하며 정부지원금은 148억원 규모다. 툴젠은 2025년 8월부터 2029년 12월까지 과제에 참여한다.

한국형ARPA-H프로젝트는 보건복지부와 한국보건산업진흥원 K-헬스미래추진단에서 주관하는 보건안보, 미정복질환, 바이오헬스 초격차기술, 복지·돌봄, 필수의료 등 5개 임무 분야의 난제를 해결하고자 정부가 지원하는 도전혁신 국가 R&D 프로젝트다.

회사가 참여하는 이번 과제는 한국과 일본의 유전성 망막질환 환자에서 가장 높은 빈도로 발견되는 EYS 유전자 변이를 표적으로 하는 환자 맞춤형 유전자 교정 치료제 개발을 목표로 한다. 유전성 망막질환은 특정 유전자 변이로 인해 시각 기능을 담당하는 시세포가 손상되어 점차 시력을 잃게 되는 희귀난치성 질환이다. EYS 변이를 가진 환자는 양국에 걸쳐 8000명 이상으로 추산되며, 이는 미 충족 의료 수요가 크다.

툴젠은 이번 프로젝트에서 비임상/임상 준비 및 IND 총괄 관리의 역할을 수행한다. 구체적으로 △임상 수준 치료제의 비표적 유전자 교정 분석을 통한 정밀한 안전성 평가 기준 설정 △치료제 생산 품질관리 및 CMC 문서 작성 지원 △GLP 독성 연구의 총괄 관리 △IND filing △IND승인 전후 희귀의약품 지정신청 관련 업무를 담당한다.

유종상 툴젠 대표이사는 "이번 과제 선정을 통해 국내 최고의 연구진들과 긴밀히 협력하여 치료 대안이 없던 유전성 망막질환 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하고겠다"고 밝혔다.