폐동맥고혈압약 '윈레브에어', 허가-평가-협상 연계로 급여심사 눈앞

MSD의 폐동맥고혈압 치료제 '윈레브에어(성분 소타터셉트)'가 식품의약품안전처의 허가를 획득했다. 허가-평가-협상 2차 약제로 급여 심사가 진행될 예정이다.

폐동맥고혈압은 심장에서 폐로 가는 혈관인 폐동맥의 혈압이 비정상적으로 높아지는 질환이다. 정상적인 평균 폐동맥압은 9~16㎜Hg이고, 평균 폐동맥압이 25㎜Hg를 넘어가면 폐동맥 고혈압으로 진단된다.

조기 진단과 치료를 받으면 10년 이상 생존이 가능하지만 완치는 불가능하고, 폐동맥이 좁아지면서 우심실 압력이 상승해 오른쪽 심장이 약해지는 것으로 알려졌다.

윈레브에어는 세포증식·분화·염증반응 등에 관여하는 당단백질인 액티빈 신호의 전달을 억제하는 기전이다. 성인 폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 진행된 'STELLAR' 임상 3상 연구 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)을 포함한 약 38개 국가에서 허가받았다.

연구 결과 24주 차에 윈레브에어 투여군의 6분 보행검사 거리는 기존보다 40.8m 늘었다. 질환 악화 또는 사망 위험은 84% 감소했고, 복합 평가변수 도달 환자 비율은 38.9%를 달성했다.

1년 이내 사망 위험이 높은 폐동맥고혈압 환자 172명에게 윈레브에어를 투여한 'ZENITH' 연구에서는 모든 원인에 의한 사망률이 윈레브에어군 8.1%, 위약군 15.1%로 나타났다. 회사는 환자를 장기 추적 관찰하는 'SOTERIA' 연구를 진행하고 있다.

윈레브에어의 허가 적응증은 '다른 폐동맥고혈압 치료와 병용해 세계보건기구(WHO) 기능분류 2·3단계에 해당하는 18세 이상 성인의 폐동맥고혈압 치료를 통한 운동 능력 개선'이다.