이엔셀, AAV 유전자 독성 우려 낮춘 근육 특이 발현 기술 특허 출원

이엔셀(대표 장종욱)은 최근 근육계 유전질환 치료를 위한 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자치료 플랫폼 기술을 개발하고, 해당 기술에 대한 특허를 특허청에 출원했다고 24일 밝혔다.

출원한 특허는 '근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현시스템'으로, 골격근과 심근에서 유전자 발현은 높이면서 간(liver)과 생식기(testis) 등 비표적 장기에서는 발현을 억제하는 것이 핵심이다. 회사는 이 기술이 기존 AAV 기반 유전자치료제의 대표적 한계로 지적돼온 장기 독성 문제를 해결할 수 있을 것으로 보고 있다.

이엔셀에 따르면 해당 플랫폼은 근육세포 분화모델(in vitro)과 동물모델(in vivo)에서 유효성이 검증됐다. 연구진은 AAV 벡터를 전신 투여한 결과, 치료 표적인 골격근과 심근에서 유전자 발현이 집중됐고, 간과 생식기 등에서는 발현 수준이 현저히 낮았다고 설명했다. 이를 통해 생체 내 안전성 측면에서도 유의미한 결과를 확보했다고 밝혔다.

업계에서는 최근 글로벌 바이오기업 사렙타 테라퓨틱스의 AAV 기반 유전자치료제 투여 환자 가운데 간 독성으로 인한 사망 사례가 보고되며, 유전자치료제의 안전성에 대한 우려가 커진 상황이다. 이엔셀은 이번 플랫폼 기술이 치료 표적에서만 선택적으로 유전자 발현을 유도하고, 독성 유발 가능성이 높은 장기에서는 발현을 억제함으로써 해당 우려를 완화할 수 있다고 평가하고 있다.

회사 관계자는 "근육 특이 발현 조절 기술은 효능과 안전성을 동시에 충족할 수 있는 플랫폼이라는 점에서 의의가 있다"며 "이번 기술을 기반으로 유전자치료제 플랫폼 분야를 새로운 성장 동력으로 삼아 지속적인 연구개발을 이어갈 계획"이라고 말했다.

이엔셀은 앞서 안구 질환 치료를 위한 AAV 기반 플랫폼 기술에 대해서도 특허 출원을 완료한 바 있으며, 최근에는 한국생명공학연구원과 총 57억원 규모의 AAV 기반 유전자치료제 플랫폼 개발 및 생산 CDMO 계약을 체결했다. 회사는 앞으로 세포유전자치료제 플랫폼 기업으로 사업 영역을 확장하겠다는 전략이다.