나란히 약가협상 시작한 ITP 치료제 '타발리스·도프텔렛'

평가금액 이하 수용을 조건으로 급여적정성을 인정받은 2개의 만성 면역혈소판감소증(ITP) 치료제 '타발리스정(성분 포스타마티닙나트륨수화물)'과 '도프텔렛정(성분 아바트롬보팍말레산염)'이 약가협상을 시작했다.

관련업계에 따르면 ITP는 말초혈액 내의 혈소판 수가 감소해 점막·피부·조직 내에 비정상적인 출혈이나 자반증을 유발하는 질환이다. 면역기능이 과도하게 활성화되면서 혈소판을 파괴시킨다.

6개월 미만 지속되는 경우가 급성 ITP, 저혈소판증이 6개월 이상 지속되는 경우가 만성 ITP다. 급성은 소아에게 만성은 성인 여성에게 흔하게 나타난다.

한독의 도프텔렛은 TPO 수용체를 자극해 혈소판을 생성하는 기능을 촉진시키는 기전이다. 1회 이상 ITP 요법 치료경험이 있는 49명의 만성 ITP 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험에서 도프텔렛 치료군이 혈소판 반응을 보인 누적 주수의 중앙값은 12.4주, 위약군은 0주로 나타났다.

기존 치료 경험 유무와 관계없이 65.6%의 환자에서 복용 8일차에 혈소판 반응이 나타났다. 또한 기존 치료제에서 도프텔렛으로 변경한 미국 환자 44명 중 93%가 혈소판 수치 5만/μL이상에 도달했으며, 86%의 환자는 10만/μL이상에 도달했다.

또다른 ITP 치료제 JW중외제약의 타발리스는 체내 생물학적 기능을 조절하는 단백질 비장 티로신 인산화효소(Syk)를 억제해 혈소판 파괴를 막는 기전으로, 기존 치료제에 효과가 없었던 환자들에게 사용될 전망이다.

163명의 ITP 환자의 데이터를 바탕으로 진행된 'FIT-1' 임상시험 프로그램에서 타발리스를 24주간 투여했을때 18% 환자의 혈소판 반응이 안정되는 효과가 나타났다. 'FIT-2'에서는 16%의 타발리스 치료군과 4%의 위약군이 치료효과를 경험했다.

이를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았으며, 지난 1월 식품의약품안전처에서 '기존 치료제의 효과가 불충분한 만성 성인 환자'를 대상으로 품목 허가를 받았다.

타발리스는 기존 치료제와 기전이 달라 경쟁구도가 형성되지는 않을 것으로 예상된다. 반면, 도프텔렛은 △한국노바티스 '레볼레이드(성분 엘트롬보팍올라민)' △한국팜비오 '엘팍정' △한국쿄와기린 '로미플레이트주' 등과 시장경쟁을 펼칠 전망이다.