UCBㆍ노바티스 파킨슨병 치료제 2a상, 1차평가지표 미충족

유씨비(UCB)는 노바티스(Novartis)와 공동 개발한 파킨슨병 치료제 후보 물질 '민자솔민(minzasolmin)'이 'ORCHESTRA' 임상 2a상 연구에서 주요 평가지표를 충족하지 못했다고 16일(유럽 현지시각) 밝혔다.

민자솔민은 알파-시누클레인(alpha-synuclein)의 미스폴딩(misfolding)을 억제하는 경구용 저분자 치료제로, 파킨슨병의 주요 병리 기전 중 하나인 알파-시누클레인의 응집을 타깃으로 개발됐다. 노바티스는 지난 2021년, 해당 프로젝트에 1억5000만달러(약 1950억원)의 선지급금(upfront payment)을 투자하며 공동 개발에 나선 바 있다.

ORCHESTRA 연구는 초기 파킨슨병 환자 496명을 대상으로 진행된 무작위, 위약 대조 시험으로, 약 12개월에 18개월 동안 민자솔민의 효능과 안전성을 평가했다. 연구의 주요 평가지표는 비운동 증상, 일상생활 기능, 운동 증상을 종합적으로 평가하는 지표인 (MDS-UPDRS)의 점수의 변화였다.

회사 측에 따르면, 결과적으로 민자솔민 투여군은 위약군과 비교해 유의미한 임상적 개선 효과를 보이지 못했다. 2차 평가지표 또한 개선을 확인하지 못했으며, 이에 따라 회사는 해당 프로그램의 연장 단계를 종료하기로 결정했다.

다만 안전성 측면에서는 새로운 우려사항이 발견되지 않았으며, 치료 중 발생한 이상반응(TEAEs)의 비율은 민자솔민 투여군과 위약군에서 유사하게 나타나, 회사는 이번 연구 결과의 바이오마커 데이터를 추가로 분석 중이라고 밝혔다. 

알리스테어 헨리(Alistair Henry) UCB 연구책임자는 "우리는 파킨슨병의 원인과 증상을 모두 해결하기 위해 과학적이고 환자 중심적인 접근을 지속할 것"이라며 "알파-시누클레인의 병리 기전 연구와 함께 증상 조절을 위한 혁신적인 치료 전략을 병행하겠다"고 말했다.

회사는 알파-시누클레인 병리 기전 연구를 지속할 계획이다. 민자솔민과 달리 알파-시누클레인의 세포 외 확산을 억제하는 메커니즘을 가진 치료후보물질 'UCB7583'을 현재 개발 중이며, 동시에 도파민 D1 수용체를 활성화해 증상 조절을 목표로 하는 경구용 소분자 치료제 '글로바달렌(glovadalenㆍUCB0022)'은 현재 임상 2상을 진행중이다. 글로바달렌의 초기 연구 결과는 내년 3월 발표될 예정이다.

https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/findings-from-minzasolmin-proof-of-concept-orchestra-study-shape-next-steps-in-ucb-parkinson-s-research-program
https://www.fiercebiotech.com/biotech/alpha-challenger-novartis-pays-ucb-150m-to-join-roche-astrazeneca-parkinson-s-race