코셉트, ALS 2상 주요 평가지표 미충족

코셉트 테라퓨틱스(Corcept Therapeutics)는 코르티솔 조절제 '다주코릴란트(dazucorilant)'의 근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대한 임상 2상 결과에서 주요 평가지표를 충족하지 못했다고 11일(미국 현지시각) 발표했다.

다주코릴란트는 코르티솔 수용체에 선택적으로 결합하지만, 다른 호르몬 수용체에는 영향을 미치지 않는 특성을 가진 약물이다.

'DAZALS' 연구는 ALS(근위축성 측삭 경화증) 환자를 대상으로 다주코릴란트의 효과를 평가하기 위해 설계된 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 2상 임상시험이다. 총 249명의 환자가 150mg, 300mg 용량의 다주코릴란트 또는 위약을 매일 24주간 복용하도록 1:1:1 비율로 무작위 배정됐다.

임상의 주요 평가지표는 ALS 기능 평가 척도-수정판(ALSFRS-R)을 사용해 다주코릴란트의 신체 기능 저하 속도를 늦출 수 있는지 확인하는 것이었다. ALSFRS-R은 환자의 운동 능력과 기능적 상태를 평가하기 위해 설계된 척도로, 말하기, 삼키기, 걷기 등과 같은 주요 신체 활동을 점수화해 질병 진행 상황을 정량적으로 측정한다.

다주코릴란트를 투여받은 환자들은 위약군에 비해 주요 평가지표에서 유의미한 개선을 보이지 못했다. 다만 회사는 다주코릴란트 300mg 투여군(83명)에서는 사망자가 전혀 발생하지 않았던 반면, 위약군(82명)에서는 5명의 사망자가 보고됐다고 설명했다(p=0.02).

코셉트는 이번 DAZALS 연구에서 다주코릴란트가 주요 평가지표를 충족하지 못했음에도 불구하고, 생존율 향상 가능성과 같은 일부 긍정적인 결과를 토대로 추가 연구를 이어갈 예정이다.

ALS는 근육 약화를 일으키고 점진적으로 환자의 말하기, 삼키기, 움직임, 호흡 능력을 심각하게 저하시킬 수 있는 치명적인 신경학적 질환이다. 미국과 유럽에서 약 5만5000명 이상의 환자가 ALS로 고통받고 있으며, 진단 후 평균 생존 기간은 2~5년에 불과하다.