'평가금액 이하' 수용하고 약가협상 돌입한 '업리즈나'

시신경척수염 범주질환(NMOSD) 치료제 '업리즈나(성분 이네빌라주맙)'가 약가협상 절차에 들어섰다. 허가받은 지 3년 만인데, 약제급여평가위원회 심의결과인 '평가금액 이하 시 급여적정성이 있다'는 조건을 수용하면서다. 

NMOSD는 예측할 수 없는 시신경염과 척수염의 반복적인 재발로, 실명을 동반한 안구 통증·하반신 마비 등의 치명적인 중증 장애를 유발하는 희귀자가면역질환이다. 적절한 치료를 받지 못하면 1년 이내에 60% 환자, 3년 이내에 90% 환자가 재발을 경험한다.

업리즈나는 신규 기전의 CD-19 표적 인간화 단클론항체로, B세포-특이 표면 항원인 CD19에 선택적으로 결합해 항아쿠아포린(AQP4) 항체를 생성하는 B세포를 고갈시켜 질병의 재발을 예방하는 치료제다. 2021년 8월 식품의약품안전처에서 'AQP4 항체 양성인 성인 환자에서의 NMOSD 치료'로 허가받았다.

230명의 NMOSD 환자를 대상으로 진행된 'N-MOmentum' 임상시험 결과에 따르면, 업리즈나를 투여받은 환자 중 89%가 재발을 경험하지 않았으며, 위약군 대비 재발 발생 위험을 77.3% 감소시켰다. 또 연장연구에서 최소 4년 동안 재발 위험을 감소시켰으며, 무재발률이 87.7%로 나타났다.

해당 임상 결과를 바탕으로, 업리즈나는 지난 7월 약평위를 통과하고 이번 달 약가협상에 돌입했다. 약평위에서 '평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있다'는 평가를 받은 만큼 회사가 예상했던 금액보다는 낮은 금액으로 등재될 전망이다.

한편, 국내 급여 등재된 NMOSD 치료제는 △엔스프링 △솔리리스 등이 있다. 두 약제는 각각 NMOSD 환자의 3차 치료, 4차 치료에 급여가 적용된다.

이에 제약업계와 의료진들은 "기준 제한으로 인해 치료제가 있어도 효율적으로 사용하지 못한다"고 의견을 내놨다. 업리즈나가 급여등재 되더라도 급여기준 개선은 해결해야 할 숙제가 될 것으로 보인다.