GC녹십자, '세계심포지엄'서 'LSD' 질환 치료제 임상시험 결과 발표

GC녹십자(대표 허은철)는 지난 4일부터 9일(현지 시각)까지 미국 샌디에이고에서 진행된 '세계 심포지엄(WORLD Symposium 2024)'에서 '리소좀 축적 질환(LSD)' 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다.

GC녹십자는 이번 심포지엄에서 자사의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'의 3상 임상시험 결과를 구두로 발표했다. 헌터라제는 순수 국내 기술만으로 탄생한 치료제다. 유전자 재조합 기술로 만들고 정제된 'IDS' 효소를 정맥 투여해 헌터증후군 증상을 개선함으로써 단일 치료제에 의존하던 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공한다.

이번 임상 3상은 효소 대체 치료 요법 경험이 없는 5세 이상의 헌터증후군 환자를 대상으로 진행했다. 헌터라제를 52주 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 과거 위약 대조군을 비교했을 때, 6분 보행 검사와 요로 클리코사미노글리칸(urine GAG)의 변화량에서 유의미한 수치를 보였다는 게 회사 측 설명이다.

더불어 회사는 포스터 발표를 통해 이번 심포지엄에서 산필리포증후군 A형 치료 신약 후보물질인 'GC1130A(이하 개발코드명)'와 파브리병 치료 신약 후보물질 'GC1134A/HM15421'의 비임상 결과도 공개했다. GC녹십자 관계자는 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속적으로 확장해 희귀질환 환자에게 새로운 치료옵션을 제공할 것"이라고 말했다.