"에이프릴 APB-A1, '갑상선안병증' 치료제로 개발… 내년 3분기 2상"

덴마크 뇌질환 전문 제약사 룬드벡(Lundbeck)이 지난 2021년 10월 에이프릴바이오로부터 기술도입(L/I)한 CD40L 타깃 'APB-A1(개발코드명)'을 갑상선안병증(TED)과 다발성경화증(MS)을 적응증으로 치료제 개발에 나설 전망이다.

룬드벡은 지난달 30일(현지 시각) 진행된 연구개발(R&D) 이벤트에서 APB-A1(룬드벡 개발코드명 Lu AG22515)의 임상 1상 결과 및 임상 2상 개발 전략을 공개했다. 자가면역질환 치료 후보물질인 APB-A1은 습득면역계의 가장 중요한 세포인 T세포와 B세포의 상호 활성화에 관여하며, 면역관문(Immune checkpoint) 분자 중 하나로 알려진 CD40L을 표적으로 하는 항체융합 단백질이다.

룬드벡은 R&D 이벤트를 통해 APB-A1 임상 1상에서 긍정적인 약동학(PK) 결과와 안전성을 확인했다고 밝혔다. 또 APB-A1에 대한 최초의 임상 2상 적응증으로 갑상선안병증을 확정했다. 회사에 따르면 내년 3분기 갑상선안병증 환자에 대한 첫 투약이 개시될 전망이다.

룬드벡 측은 APB-A1에 대해 "CD40L을 차단해 B세포와 T세포의 활성화를 모두 억제하고, B세포 집단을 직접 제거하지 않고도 면역 조절이 가능하다"며 "다양한 자가면역 관련 중추신경계(CNS) 질환 및 신경계 질환 치료에 있어 잠재력을 보유하고 있다"고 밝혔다.

앞서 에이프릴바이오 관계자는 지난 8월 온라인 기업설명회(IR)에서 "APB-A1은 국내 유일의 T세포 조절제로 혈전색전증 부작용을 극복할 수 있을 것으로 기대된다"며 "현재 개발되고 있는 CD40L 억제제 대비 경쟁력을 갖추고 있다. APB-A1은 58명을 대상으로 임상 1상을 진행했고, 8월 3일 임상을 마쳤다"고 밝혔다.

업계에서는 APB-A1이 갑상선안병증 시장에서 '계열 내 최고 신약(Best-in-class)'으로의 가능성이 높을 것으로 전망하고 있다. 이동건 SK증권 연구원은 "APB-A1의 임상 1상 결과와 관련해서는 전략적 이유로 정확한 수치를 공개하지 않았지만, 긍정적인 PK 데이터와 용량 의존적인 CD40L 감소 효과를 통해 간접적인 효능을 확인할 수 있었다"며 "1차 평가지표인 부작용 환자 수는 없었으며, 향후 장기지속형(Longacting) 플랫폼으로서 중요한 반감기는 약 15일로 나타났다. 향후 월 1회 투약 가능한 제형으로의 개발 가능성까지 시사하는 만큼 고무적인 결과로 판단된다"고 설명했다.

그러면서 "우선적으로 확정된 적응증인 갑상선안병증 기준 2024년 3분기 임상 2상이 개시되며, 2030년 상업화 계획을 공개했다"며 "잠재적 적응증으로 갑상선안병증 외에 다발성경화증을 언급했다. 향후 임상 2상 개시 예정 시점인 2024년 3분기 전후로 확정된 2~3개의 적응증이 공개될 전망"이라고 덧붙였다.

한편 룬드벡에 따르면 오는 2028년 갑상선안병증은 약 58억달러, 다발성경화증은 약 254억달러 규모의 시장을 형성할 것으로 예상된다.