압타바이오, 파킨슨병 치료제 연구결과 국제학술지 게재

압타바이오(대표 이수진)는 파킨슨병 치료제 'APX-NEW(개발코드명)'의 비임상 연구 결과가 국제학술지 'International Journal of Molecular Sciences'에 게재됐다고 7일 밝혔다(논문명: A novel NOX inhibitor Alleviates Parkinson’s Disease Pathology in PFF-Injected Mice).

해당 연구는 도파민 신경세포와 노령 쥐 알파시누클레인 과발현 파킨슨병 동물모델에서 APX-NEW의 파킨슨병 치료 효과를 관찰했다. 연구 결과에 따르면 도파민성 세포(N27)와 노령의 알파시누클레인-preformed fibrils(PFF) 유도 파킨슨병 모델에서 APX-NEW의 파킨슨병 치료 효과가 우수하다는 것이 확인됐다.

회사 측에 따르면 APX-NEW는 매우 낮은 약물 농도(10nM)에서 도파민성 세포 생존력을 증가시키고 세포독성을 감소시켰으며, 세포에서의 활성산소(ROS) 및 단백질 응집(Thyflavine-T staining)을 감소시켰다. 또 노령의 알파시누클레인-preformed fibrils(PFF) 유도 파킨슨병 모델에서 경구투여 치료는 △뇌의 도파민 신경세포를 보호하고 △알파시누클레인 및 단백질 응집을 감소시키며 △운동기능 장애 개선 효과가 우수한 것으로 확인됐다. 아울러 뇌의 흑질(Substantia nigra)을 포함한 선조체(striatum) 및 복부 중뇌(ventral midbrain)에서 NOX1ㆍ2ㆍ4 억제 효과가 확인됐다.

압타바이오는 NOX1ㆍ2ㆍ4 억제가 파킨슨병 치료옵션이 될 수 있으며, APX-NEW는 경구용 파킨슨병 치료제로서 개발 경쟁성이 높은 약물이 될 것이라고 전망했다. 회사 관계자는 "항체 치료제 연구가 주류를 이루고 있는 시장 상황에서 12월 노바티스가 경구용 알파시누클레인 저해제 후보물질 'UCB0599'을 UCB로부터 인수했던 만큼 시장의 관심이 커지고 있는 상황"이라며 "APX-NEW가 알파시누클레인을 저해하는 경구용 첫 저분자화합물이 될 수 있도록 개발에 박차를 가할 예정"이라고 말했다.

한편 파킨슨병은 중뇌 흑질(substancia nigraㆍSN)의 도파민 신경세포가 점차 사멸되면서 도파민의 농도가 낮아져 손 떨림ㆍ보행장애 등을 유발하면서 인지기능에도 영향을 주는 퇴행성 뇌질환이다. 주요 병리학적 특징은 알파시누클레인이 신경계에 비정상적으로 축적돼 루이소체(Lewy body)라는 단백질 집합체가 과도하게 쌓이는 것이다.