헴리브라, A형 혈우병 '게임 체인저'로 부상

JW중외제약, 헴리브라 론칭 심포지엄 개최 게리 돌란 교수 "헴리브라, 과거와 결별하는 치료제"

2023-07-12     김홍진 기자

지난 5월 국내에서 급여 출시한 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분 에미시주맙ㆍ개발사 일본 쥬가이제약)'가 글로벌 혈우병 치료 시장에서 효과성을 인정받으며, '게임 체인저'로 부상하고 있는 것으로 나타났다. 헴리브라의 국내 수입·인허가를 맡은 JW중외제약은 지난 7일과 8일 '햄리브라 론칭 심포지엄'을 개최하며, 글로벌 A형 혈우병 치료제 시장 동향 및 헴리브라의 기전 특성과 혁신성 등을 소개했다.

 

게리 돌란 교수 "A형 혈우병 트렌드는 예방요법"

게리 돌란 영국 세인트토머스종합병원 교수

게리 돌란 영국 세인트토머스종합병원 교수는 최근 영국 A형 혈우병 치료제 시장에서 헴리브라의 점유율이 확대되고 있으며, 여기에는 기존 약제와는 기전이 다른 헴리브라의 혁신성이 중요하다고 밝혔다.

A형 혈우병
선천적, 유전적으로 혈액응고인자가 결핍되면서 발생하는 출혈성 질환이다. 8번 혈액응고인자가 결핍된 환자는 A형 혈우병으로 진단된다.

기존 치료법은 8번 혈액응고인자 투여다. 그렇지만 8번 혈액응고인자는 반감기가 짧아, 주 3회 정맥투여가 필요한 만큼 치료 부담이 큰 것으로 알려졌다. 또 반복되는 출혈은 관절의 구축·변형을 일으키는 혈우병성 관절병증으로 확대되기도 한다.

게리 돌란 교수는 △피하주사 △항체·비항체 무관한 투약 △긴 투약 간격(최대 4주 1회) 등을 강점으로 헴리브라가 A형 혈우병 치료 시장 게임 체인저로 부상하고 있다고 설명했다.

에미시주맙의 장기 안전성 효과 이미지

피하주사, 항체·비항체 무관 등 편의성 확보
햄리브라가 기존 8인자 요법과 다른 점은 우선 '피하주사'라는 점이다. 기존 정맥주사 대비 투여방법이 쉽고 투여 소요시간이 짧은 등 환자 편의성이 확대됐다.

게리 돌란 교수는 기존 8번 혈액응고인자 정맥주사는 △아동 환자 및 부모 성인환자들의 치료 부담 △8번 혈액응고인자가 없는 환자에게 이를 투약할 경우 신체가 이를 외부 물질로 인식해 항체를 만들어 치료 효과를 저해 등 2가지 문제점이 있었다고 지적했다.

게리 돌란 교수는 "헴리브라는 비인자(non-Factor) 치료제로, 항체 생성을 유발하지 않기에 환자의 항체 유무에 관계 없이 투약이 가능하다"며 "또 피하주사로 투약이 용이해 소아 환자나 성인 환자들에게 발생하는 정맥주사 트라우마도 줄일 수 있다"고 말했다.

최대 4주 1회…긴 투약 간격으로 삶의 질 개선
A형 혈우병 치료 환자의 가장 큰 부담은 투약 간격이다. 기존 8번 혈액응고인자 치료요법의 경우 반감기가 큰 8번 혈액응고인자 특성에 따라 일주일에 3회 투약이 필요했다. 그렇지만 헴리브라의 8번 혈액응고인자 유사체의 반감기는 최대 4주로(투여 방법에 따라 2주 1회 포함) 의료기관 방문 간격을 대폭 줄일 수 있다는 것이 게리 돌란 교수의 설명이다.

게리 돌란 교수는 "헴리브라는 기존 치료법 대비 필수적으로 의료기관에 방문해야 하는 횟수를 줄여 환자 삶의 질을 확대하고, 반감기가 짧은 기존 치료법 대비 응급상황 발생률을 줄여 의료진의 임상 현장 부담을 완화시키기도 한다"고 밝혔다.

헴리브라 "과거와 결별하는 치료법"
게리 돌란 교수는 헴리브라를 '과거와 결별하는 치료법'이라고 표현했다. 그는 혈우병 환자들에게는 '하지 말아야 할 행동, 주의해야 할 행동'을 평생 숙지해야 하는 부담이 따르는데, 헴리브라의 치료기전과 긴 반감기는 이를 해소할 수 있는 '예방요법의 패러다임 전환'이라고 강조했다.

그는 "헴리브라는 A형 혈우병 환자들에게 제시되는 새로운 치료법"이라며 "넘어지거나 멍이 들면 안 된다고 주입받으며 살았던 환자들의 사고방식을 바꿀 수 있는 치료요법이 될 것"이라고 말했다.