큐롬바이오사이언스, HK-660S 국내 2상 승인

큐롬바이오사이언스(Curome BioSciences)는 10일 식품의약품안전처에서 멜라스(MELAS, Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis, Stroke-like episodes) 증후군에 대한 치료 후보물질 HK-660S의 국내 2상 임상시험계획(IND) 승인을 받았다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 14일 "미토콘드리아 질환을 타깃으로 한 기전 설명에 대한 과학적 근거를 충분히 마련한 만큼 임상시험에서도 긍정적인 결과가 도출될 것으로 기대한다"며 "희귀질환으로 고통받는 환자들에게 도움이 될 수 있는 치료제로 개발하기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.

멜라스 증후군은 미토콘드리아 유전자(mtDNA) 돌연변이에 의한 미토콘드리아 내 ATP 생성 결핍으로 발생하는 희귀질환이다. 이름에 나타나는 것처럼 뇌근육병증, 유산 산증, 뇌졸중양 증상 등이 주증상으로 발현되며, 현재까지 치료제가 없어 의학적 미충족 수요가 높은 질환이다. 전 세계적으로 환자 수는 2030년 8만명이 넘을 것으로 예상되며, 시장 규모는 2030년 35억 달러에 달할 것으로 예측되고 있다.

회사는 2024년 상반기까지 임상시험을 완료해 MELAS 환자에 대한 HK-660S의 치료 효능 및 미토콘드리아 기능 개선 효과를 확인하고자 하며, 미국 식품의약국(FDA) 및 국내 식약처로부터 올해 하반기에 희귀의약품 지정을 받기 위한 준비를 하고 있다.

HK-660S는 NQO1(NAD(P)H: quinone oxidoreductase 1)을 타깃으로 해 생체 내 NAD+의 증가 및 ATP 생성을 유도를 통해 항염, 항섬유화의 효능만이 아니라 미토콘드리아의 생합성 및 기능 향상 효과를 나타낸다. 큐롬바이오사이언스는 HK-660S를 비롯해 이런 효능을 발휘하는 물질들을 MITODAC(Mitochondrial dysfunction-ameliorating compounds)으로 명명했다.

HK-660S는 연내 임상결과 도출이 예상되는 원발성 경화성 담관염(PSC, Primary Sclerosing Cholangitis)에 대한 임상 2상 시험에 이미 사용 중이다. 회사는 이번 IND 승인 건은 약리작용 측면에서 치료제로 충분한 가능성이 보이는 멜라스 증후군에 대해 적응증을 확장하는 전략의 일환이라고 설명했다.