핵심은 참조약가? 안텐진 "엑스포비오, 2023년 급여 기대"

안텐진이 자사가 보유한 다발골수종치료제 '엑스포비오(XPOVIO, 성분명 셀리넥서)' 보험급여를 2023년내로 추진하겠다는 포부를 밝혔다.

안텐진은 3일 '안텐진 미디어 라운드 테이블' 기자간담회를 개최하며, 엑스포비오 임상연구(STORM) 연구결과 및 국내 급여출시 필요성을 알렸다.

Mt. Sinai 의학부 아자이 차리(Ajai Chari) 교수는 '다발골수종 최신 연구 동향 발표'를 주제로 STORM 연구성과 및 다발골수종 치료제 시장에서 셀리넥서 성분 기전 등을 소개했다.

암세포 성장 수송책 억제...셀리넥서 작용기전
엑스포비오는 핵 수송 단백질인 XPO1을 선택적으로 억제하는 기전을 갖고 있다. 

세포는 크게 핵과 세포질로 구성되는데, 핵 안에는 DNA와 여러가지 TSP(Tumor Suppressor Protein)가 존재해 세포 복제나 단백질을 생산하면서 세포 항상성을 유지한다. 여기서 핵 수송 단백질은 핵과 세포질 사이를 막고 있는 학막에 존재하면서 세포 생존에 필요한 물질 이동을 조절하는 단백질이다.

차리 박사는 "XPO1은 핵 수송 단백질로 암세포에 특히 과발현된다"며 "셀리넥서는 TSP의 핵외 유출을 억제함으로써 항암효과를 나타내고 다발골수종 등 증식을 막는다"고 설명했다.

엑스포비오는 2021년 7월 식품의약품안전처로부터 이전에 네 가지 치료 요법에서 최소 두 가지 프로테아좀 억제제, 최소 두 가지 면역조절 이미드 치료제 그리고 최소 한 가지의 항-CD38항체 치료를 받은 이력의 재발 또는 불응성 다발골수정 성인환자에 대해 덱사메타손과의 병용요법 또는 두 가지 이상의 전신치료 후 재발 또는 불응성 미만성 거대 B-세포 림프종 성인 환자 치료 단일요법에 대한 품목허가를 획득했다.

임상시험(STORM 연구)를 통해 공개된 약물반응은 26%다. 그렇지만 차리 박사는 임상시험에 참여한 환자의 상황을 고려했을때 26%는 새 치료제로 고려할 가치가 있다고 밝혔다.

차리 박사는 "엑스포비오 임상시험 대상 환자는 다른 약제에 모두 불응인 환자였다"며 "26% 반응률을 보였지만 다른 선택지가 없는 환자이며 생존기간 중앙값은 15.6개월로 임상적인 의미가 크다"고 설명했다.

또한 최근 완료된 임상시험(BOSTON 연구)는 현재 허가를 획득한 엑스포비오+덱사메타손 외에 볼테조믹 등 새로운 3제 복합 연구결과 평가가 진행중인 상황으로 치료 옵션은 더욱 늘어날 것이라는 것이 차리박사 설명이다.

엑스포비오는 2021년 7월 품목허가 획득 후 2022년 1월 암질환심의위원회 안건에 상정되며 건강보험등재에 기대를 모았지만 좌절으며, 가장 큰 원인으로는 참조가격제가 꼽힌다.

참조가격제는 우리나라 보건당국이 보험등재 시 참조하는 A7국가(미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본)의 약가를 의미하는데, 당시 A7국가 중 급여적용 국가는 미국이 유일했기 때문이다.

HTA 평가를 실시하는 호주와 캐나다에서 2022년 3월과 8월에 엑스포비오의 급여를 권고 받았고 10월에 독일에서 약가가 고시됨에 따라 2023년 1월 경평면제트랙을 통한 급여 평가를 신청한 상태이다.

월 치료비 500만원·예상환자 170명..."급여 필수"
그렇지만 회사는 엑스포비오가 다발골수종 5차 치료제라는 점과 고가 치료비·예상 환자 수 등을 고려했을 때 보험급여 필요성이 확인되고 있으며, 연중 급여등재가 기대된다는 의견이다.

김민영 대표에 따르면 현재 집계되고있는 국내 엑스포비오 대상 환자는 약 170명으로 비교적 적지만 치료비용은 회사 측이 지원하고있는 환급 서비스 등을 고려하더라도 500~700만원 선으로 고가인 만큼 급여등재 필요성이 충분하다고 밝혔다.

김 대표는 "용량에 따라 차이가 있으나 현재 첫 1개월에 적용중인 약제비용 100% 환급과 이후 50% 환급 프로그램을 적용할 경우 월 치료비는 500~700만원 선"이라며 "엑스포비아 투약이 필요한 5차이상 치료 환자는 170명으로 추산되고 있는 상황으로 올해 내에는 건강보험 적용을 기대하고 있다"고 설명했다.